La Asociación Nacional de Informadores de la Salud (ANIS) y la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) han organizado este miércoles la II Jornada Formativa sobre enfermedades raras, dirigida a periodistas especializados en salud.

En el evento, la vicepresidenta de AELMHU, María José Sánchez, ha presentado a los periodistas los datos del primer Informe Cuatrimestral de Acceso a los Medicamentos Huérfanos de 2025, que analiza la situación del acceso de los productos con nombre comercial que tienen vigente la designación huérfana a fecha de 30 de abril de 2025.

Accede a la nota de prensa completa aquí

La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) ha publicado un nuevo informe que analiza los datos más relevantes sobre los ensayos clínicos autorizados para las patologías poco frecuentes y su evolución en los últimos cinco años en nuestro país. El lanzamiento se enmarca en el contexto del Día internacional del ensayo clínico.

Según los datos, en 2024 se autorizaron en España un total de 929 ensayos clínicos. De ellos, 207 ensayos estaban dirigidos a enfermedades raras. Si se compara el número de ensayos clínicos para enfermedades raras autorizados en 2024 con el del 2023, se observa un incremento del 10 % en este último año. Este aumento es una buena noticia para el país, y, especialmente, para los pacientes que están esperando la llegada de un tratamiento, en muchos casos, el primero para tratar su enfermedad.

Accede a la nota completa aquí.

Puedes descargar la infografía aquí.

La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) ha presentado la VII edición de sus premios, creados con el fin de promover el conocimiento sobre las enfermedades raras y los medicamentos huérfanos. Estos galardones destacan anualmente el trabajo de expertos y organizaciones mediante el reconocimiento a sus trayectorias profesionales y los proyectos más destacados en asistencia, divulgación y sensibilización sobre estas patologías.

En anteriores ediciones, AELMHU ha reconocido la labor de personalidades tan relevantes en el mundo de las patologías poco frecuentes como Ángel Carracedo, Francesc Palau, Julio Sánchez-Fierro, Josep Torrent-Farnell, Magdalena Ugarte, y José Luis Poveda, entre otros.

Accede a la nota completa aquí.

La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) ha celebrado hoy la III Jornada Nacional: El futuro de las Terapias Avanzadas en Enfermedades Raras, con el objetivo de fomentar el diálogo y la reflexión crítica entre los diferentes agentes del sistema sanitario para poner en valor el desarrollo de terapias avanzadas para enfermedades poco frecuentes y el acceso para los pacientes en España. La jornada ha sido posible gracias a la colaboración de: Amgen, CSL Behring, PTC Therapeutics, Ultragenyx Pharmaceutical y Vertex.

Entre las principales conclusiones, los participantes han coincidido en señalar la importancia del valor terapéutico y social de las terapias avanzadas y la necesidad de trabajar conjuntamente para mejorar el abordaje de las enfermedades raras. Afrontando los grandes retos, tanto a nivel europeo como nacional o regional, referentes al diagnóstico, la investigación, el desarrollo, la financiación y el acceso a estos tratamientos.

La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) y el Consejo General de Colegios Farmacéuticos (CGCOF) han firmado un convenio de colaboración para impulsar las competencias de los farmacéuticos en este tipo de fármacos destinados a la prevención, diagnóstico o tratamiento de enfermedades raras.

El presidente del Consejo General de Colegios Farmacéuticos, Jesús Aguilar, y la presidenta de AELMHU, Beatriz Perales, han firmado el documento que incluye la organización conjunta de actividades formativas o informativas, así como de programas y campañas sanitarias. La primera acción que impulsarán ambas entidades es el lanzamiento del canal “Farmacia y Medicamentos Huérfanos”, dentro del canal de videoconsejos #TuFarmacéuticoInforma que el Consejo General de Colegios Farmacéuticos tiene en YouTube.

Accede a la nota completa aquí

La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) presenta hoy los resultados de su Informe Anual de Acceso a los Medicamentos Huérfanos para 2024 que cada año da a conocer la situación de estos fármacos en Europa y su disponibilidad para los pacientes en España.

El Informe analiza los datos de los medicamentos huérfanos tomando como referencia diferentes fuentes públicas europeas y españolas a fecha de 31 de diciembre de 2024, contemplando la evolución de los indicadores.

Según el análisis, la situación en Europa ha mostrado una evolución positiva, registrándose 25 nuevos medicamentos con designación huérfana y nombre comercial, 6 más que en 2023. Por otro lado, 17 medicamentos han obtenido autorización para su comercialización en la Unión Europea por parte de Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés), mejorando en 5 puntos el número de productos autorizados respecto al año anterior.

La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) ha hecho entrega de sus premios anuales, con los que reconoce las contribuciones más destacadas de instituciones, asociaciones de pacientes y profesionales de la salud al ámbito de las enfermedades raras para mejorar la salud y la calidad de vida de millones de personas en nuestro país.

Inaugurada por la presidenta de AELMHU, Beatriz Perales, y conducida por la periodista María Rey, la ceremonia de entrega se ha desarrollado en Madrid ante una representación del ámbito institucional, la industria, los pacientes y la comunidad científico-sanitaria. Su clausura ha estado a cargo de César Hernández, director general de Cartera Común de Servicios del Sistema Nacional de Salud y Farmacia del Ministerio de Sanidad. En el acto no han faltado numerosas muestras de recuerdo y cariño para todas las personas afectadas por la reciente DANA.

Accede a la nota de prensa completa aquí.

La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) ha dado a conocer hoy el fallo del Jurado de la VI Edición de sus Premios, constituido por trece profesionales de reconocido prestigio en el ámbito de las enfermedades raras.

Con estos galardones, AELMHU reconoce la contribución de instituciones, asociaciones de pacientes y profesionales de la salud en el ámbito de las patologías poco frecuentes, para seguir reconociendo año tras año las aportaciones más relevantes tanto en la visibilidad y concienciación de estas patologías como en su investigación y tratamientos.

Accede a la nota de prensa completa aquí.

La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) ha celebrado hoy la II Jornada Nacional El futuro de las Terapias Avanzadas en Enfermedades Raras con el objetivo de fomentar el diálogo y la reflexión crítica entre los diferentes agentes del sistema sanitario para poner en valor el desarrollo de este abordaje terapéutico para las enfermedades raras y seguir trabajando conjuntamente para facilitar su disponibilidad y acceso.

Entre las principales conclusiones, los participantes han coincidido en señalar el valor terapéutico y social de estas terapias avanzadas, y el trabajo conjunto de los distintos agentes implicados, indispensables para acelerar su disponibilidad y cambiar la vida de las personas que sufren enfermedades minoritarias.

Accede a la nota de prensa completa aquí.

La Fundación Weber y la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) han presentado las conclusiones del Informe “Aspectos diferenciales de los medicamentos huérfanos y su valor desde una perspectiva social”, que destacan el impacto positivo que generan estas innovaciones terapéuticas en los pacientes y en todo su entorno, además de poder llegar a reducir de forma significativa costes al sistema.

Elaborado por la Fundación Weber, con la colaboración de AELMHU, el Informe analiza las características diferenciales de estas terapias y el valor que generan en distintos ámbitos de la sociedad, a lo que se suma el beneficio sustancial sobre la salud y la calidad de vida de los pacientes y de su entorno.

Accede a la nota de prensa completa aquí.