GLOSARIO

DE LOS MEDICAMENTOS HUÉRFANOS Y LAS ENFERMEDADES RARAS

AELMHU ha recogido en este glosario los términos más utilizados en torno a los medicamentos huérfanos, con el objetivo de ayudar en la comprensión y conocimiento de este tipo de tratamientos, su investigación, desarrollo, aprobación y financiación.

Autorización de comercialización:

Autorización para comercializar un medicamento. En España, el organismo que concede la autorización para comercializar un medicamento es la AEMPS.

Código nacional:

Código o número de registro que identifica cada una de las presentaciones de un medicamento. Es un elemento de identificación inequívoca y de seguimiento. El código está formado por siete dígitos y se muestra en las dos caras principales del embalaje exterior.

Consejo General de Colegios Farmacéuticos:

Corporación de derecho público que constituye el órgano de representación, coordinación y cooperación de la Profesión Farmacéutica, tanto en el ámbito estatal como en el internacional.

Designación huérfana:

Es el primer paso en el desarrollo de cualquier medicamento huérfano pero implica su aprobación del uso del medicamento para la condición designada. Esta designación la concede el Comité de Medicamentos y Productos Huérfanos (COMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA).

Dosier de valor:

Documentación sobre un producto que la compañía entrega a la DGCSF para poder iniciar la negociación de financiación por parte de SNS.

Ensayo clínico:

Investigación clínica que permite generar conocimiento de alta calidad para desarrollar herramientas terapéuticas que contribuyan a la prevención, el alivio y la curación de las enfermedades y a la mejora de la calidad de vida de la población.

Estudio observacional:

Wstudio clínico distinto de un ensayo clínico.

Farmacia comunitaria:

Es un establecimiento sanitario privado de interés público, definido expresamente por las leyes estatales y autonómicas, desde los que el farmacéutico comunitario asegura a la población el acceso a los medicamentos y productos sanitarios, ayudando a los pacientes al correcto proceso de uso seguro, efectivo, eficiente y responsable, implicándose en la consecución de resultados en salud.

Farmacia hospitalaria:

Especialidad farmacéutica que se ocupa de servir a la población en sus necesidades farmacéuticas, a través de la selección, preparación, adquisición, control, dispensación, información de medicamentos y otras actividades orientadas a conseguir una utilización apropiada, segura y costo-efectiva de los medicamentos y productos sanitarios, en beneficio de los pacientes atendidos en el hospital y en su ámbito de influencia.

Farmacovigilancia:

La ciencia y las actividades relativas a la detección, evaluación, comprensión y prevención de los efectos adversos de los medicamentos o cualquier otro problema relacionado con ellos.

Control de los efectos secundarios y la eficacia de los medicamentos, una vez comercializados.

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Acrónimos y
abreviaturas sobre los medicamentos huérfanos y las enfermedades raras:

AC:

Autorización de Comercialización.

ACB:

Análisis Coste-Beneficio

ACE:

Análisis Coste-Efectividad

ACU:

Análisis Coste-Utilidad

AEMPS:

Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios.

AP:

Atención Primaria.

AVAC:

Años de Vida Ajustados por Calidad

C&C:

Carta del Investigador y Código de conducta para la contratación de investigadores.

CATSALUT:

Servicio Catalán de la Salud.

CC.AA:

Comunidades Autónomas.

CCE:

Comité Científico Externo.

CCI:

Comité Científico Interno.

CEI:

Comité de Ética de la Investigación.

CEIC:

Comité Ético de Investigación Clínica.

CEIM:

Comité de Ética de la Investigación con medicamentos.

CHMP:

Comité de Medicamentos de Uso Humano .

CIBERER:

Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Rara.

CIMA:

Centro de información online de medicamentos de la AEMPS.

CIMP:

Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos.

CN:

Código Nacional.

COMP:

Comité de Medicamentos y Productos Huérfanos.

COMP:

Committee for Orphan Medicinal Products

CRO:

Organización de investigación por contrato.

CSUR:

Son centros, servicios o unidades de referencia.

DGCYF:

Dirección General de Cartera Común de Servicios del Sistema Nacional de Salud y Farmacia.

DGSP:

Dirección General de Salud Pública.

DH:

Diagnóstico Hospitalario.

EC:

Ensayo clínico.

ECM:

Especial Control Médico.

EE.CC.:

Ensayos clínicos.

EE.P.C.:

Enfermedades poco frecuentes.

EE.RR.:

Enfermedades raras.

EMA:

Agencia Europea del Medicamento.

ER:

Enfermedad rara

ERN:

Redes europeas de referencia.

FDA:

Agencia de medicamentos y alimentos de los EEUU (Food and Drug Administration).

FEDER:

Federación Española de Enfermedades Raras

GPC:

Guía de práctica clínica.

IIER:

Instituto de Investigación de Enfermedades Raras.

IIS:

Instituto de investigación Sanitaria.

IP:

Investigador principal.

IPT:

Informes de posicionamiento terapéutico.

IRDiRC:

Consorcio Internacional de Investigación en Enfermedades Rara (International Rare Diseases Research Consortium).

ISCIII:

Instituto de Salud Carlos III.

MH:

Medicamento Huérfano

MM.HH.:

Medicamentos huérfanos.

NHS:

National Health Service

NICE:

National Institute for Health and Care Excellence

OA:

Open Access.

OD:

Orphan Designation.

PGD:

Planes de Gestión de Datos.

RD:

Real Decreto.

SEFH:

Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria.

SERGAS:

Servicio Gallego de Salud.

SNS:

Sistema Nacional de Salud.

SPI:

Sistema de Protección a la Infancia.

SPR:

Sistema de Precios de Referencia.

TAC:

Titular de la autorización de comercialización.

UE:

Unión Europea.

UH:

Uso Hospitalario.

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Consultas o dudas:

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