La directora ejecutiva de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU), Marian Corral, ha participado este martes en la ‘Jornada Multidisciplinar de Enfermedades Raras’, celebrada en el Hospital General Universitario Gregorio Marañón, donde ha analizado los principales desafíos y avances en el desarrollo y acceso a tratamientos para estas patologías.
La jornada, que ha contado con el patrocinio de CSL, Kyowa Kirin, Sanofi y Sobi, ha reunido a expertos del ámbito sanitario, representantes de la industria y asociaciones de pacientes, con el objetivo de posicionarse como un espacio de diálogo multidisciplinar orientado a mejorar el abordaje de las enfermedades raras.
En su intervención, Marian Corral ha ofrecido una visión global del recorrido que siguen los medicamentos huérfanos y ultrahuérfanos, desde las fases iniciales de investigación hasta su llegada a los pacientes. En este sentido, ha subrayado la complejidad de investigar enfermedades raras, muchas de ellas con un conocimiento científico aún limitado, lo que dificulta tanto la identificación de dianas terapéuticas como el desarrollo de tratamientos eficaces.
La directora de AELMHU ha destacado asimismo el elevado esfuerzo en investigación y desarrollo (I+D) que asume la industria farmacéutica en este ámbito. Según ha explicado, se trata de procesos largos, técnicamente complejos y con un alto nivel de incertidumbre, lo que exige un compromiso sostenido por parte de las compañías implicadas.
En el plano normativo, Corral ha puesto en valor el papel del marco regulatorio europeo, que contempla incentivos específicos para fomentar la innovación en medicamentos destinados a enfermedades raras. Estas medidas, ha señalado, han sido clave para impulsar avances en este ámbito.
No obstante, también ha advertido de los retos persistentes en materia de acceso y financiación en España. En particular, ha incidido en la necesidad de mejorar la coordinación entre los distintos niveles del sistema sanitario para garantizar que los pacientes puedan acceder a estos tratamientos en condiciones de equidad y en plazos adecuados.
