Ensayos clínicos en

ENFERMEDADES
RARAS

Los ensayos clínicos constituyen la última etapa del proceso de desarrollo de medicamentos y productos sanitarios. El objetivo principal de los mismos es garantizar que los productos en desarrollo, previamente testados y validados en modelos no humanos, presentan la capacidad de llevar a cabo la acción terapéutica deseada sobre el organismo humano. En estos ensayos, los investigadores estudian los efectos del producto en desarrollo en humanos voluntarios, evaluándose la eficacia y seguridad sobre el organismo.

Ensayos clínicos de medicamentos huérfanos

Los medicamentos huérfanos son aquellos dirigidos a tratar afecciones altamente infrecuentes para las que se carece de un tratamiento satisfactorio. Es habitual que los medicamentos indicados para actuar en enfermedades raras sean huérfanos, debido al desconocimiento y falta de instrumentos terapéuticos que rodean a estas patologías.

El proceso de desarrollo de un medicamento huérfano es más largo, costoso y complicado que el característico de otros medicamentos, siendo los ensayos clínicos en enfermedades raras punto capital en el proceso de desarrollo de medicamentos huérfanos.

Es fundamental, además, su papel en la actualización del conocimiento y las evidencias terapéuticas en estas patologías poco frecuentes y su contribución decisiva a la mejora de la esperanza y calidad de vida de los pacientes y la mitigación del impacto social de las enfermedades raras.

“Es fundamental, además, su papel clave en la actualización del conocimiento y las evidencias terapéuticas en estas patologías poco frecuentes y su contribución decisiva a la mejora de la esperanza y calidad de vida vida de los pacientes y la mitigación del impacto social de las enfermedades raras.”

Día mundial del
Ensayo Clínico

Con motivo del Día Mundial del Ensayo Clínico AELMHU analiza anualmente los datos sobre los ensayos clínicos a nivel nacional, cuya información se recoge en el Registro Español de Estudios Clínicos de la AEMPS.

El objetivo de este trabajo es dar a conocer la investigación llevada a cabo en España en el área de las enfermedades poco frecuentes y poner en valor los esfuerzos que realizan los laboratorios en I+D.

Los resultados recopilados se organizan y analizan en base a los parámetros de mayor interés: número de ensayos, número de participantes, evolución anual, efecto de la pandemia, enfermedades investigadas, presencia de las enfermedades minoritarias en la actividad clínica en España, etc.

La información obtenida se ilustra en una infografía y difunde en una nota de prensa el día 20 de mayo, Día Mundial del Ensayo Clínico.

Consulta el último informe de AELMHU sobbre los ensayos clínicos en enfermedades raras.