AELMHU ha participado en el XI Congreso Internacional de Medicamentos Huérfanos y Enfermedades Raras de FEDER, celebrado en Sevilla, que ha reunido a más de 250 pacientes, profesionales y representantes de asociaciones de pacientes, industria y administración sanitaria. La asociación ha formado parte del comité científico y del comité organizador del evento.
Además, nuestra presidenta, Beatriz Perales Zamorano, ha moderado la mesa “Acceso y equidad en medicamentos huérfanos y terapias avanzadas: avances, retos y decisiones que impactan en los pacientes” en la que se ha abordado uno de los grandes retos actuales en torno a los medicamentos huérfanos: cómo acelerar los procesos de evaluación y la toma de decisiones para agilizar el acceso a estos tratamientos.
“Cuando hablamos de acceso, no hablamos solo de si un medicamento está financiado o no, sino también de cuánto tiempo tarda en llegar esa decisión, cómo se gestiona la incertidumbre, qué condiciones se establecen, cómo se incorpora posteriormente al sistema y qué diferencias pueden producirse en su disponibilidad y utilización en los distintos territorios”, ha recordado Beatriz en la presentación de la mesa.
En ella han participado Jaime Espin economista de la salud y profesor de la Escuela Andaluza de Salud Pública (EASP); César Hernández García, director general de Cartera Común de Servicios del Sistema Nacional de Salud y Farmacia; Gloria Palomo Carrasco, miembro representante del Comité de Medicamentos Huérfanos por parte de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) y Esther Sabando, directora de Relaciones Institucionales de Duchenne Parent Project España.
El congreso tiene este año una especial relevancia por el contexto de cambios normativos que están afectando a los pacientes, los profesionales sanitarios y a la industria farmacéutica. “Estamos ante un momento de cambio clave para avanzar en la manera en la que evaluamos, financiamos e incorporamos los medicamentos huérfanos al Sistema Nacional de Salud”, ha destacado Beatriz.
Durante el congreso, los pacientes, especialmente Juan Carrión Tudela, presidente de Federación Española de Enfermedades Raras han reivindicado el papel de los pacientes como parte activa del sistema sanitario y científico. Entre las principales conclusiones del congreso destaca la necesidad de seguir avanzando en una mayor equidad en el acceso a los medicamentos huérfanos y las terapias avanzadas, mejorar y agilizar el diagnóstico y reforzar la coordinación dentro del sistema sanitario para hacerlo posible. FEDER reclama que el conocimiento en enfermedades raras se traduzca en acceso y equidad. La meta es trasladar los avances que se están produciendo en investigación, genómica, diagnóstico y nuevas terapias a oportunidades reales para todas las personas, con independencia de su enfermedad o del territorio en el que vivan.
Por su parte, Javier Padilla, secretario de Estado de Sanidad, ha participado mediante un vídeo en el que ha asegurado que “los medicamentos huérfanos y las enfermedades raras constituyen una prioridad para el Ministerio de Sanidad”, y ha destacado avances como la ampliación del cribado neonatal, la cartera de servicios de genética y genómica, el proyecto Únicas y la expansión de los Centros, Servicios y Unidades de Referencia (CSUR).
Todo ello, en un momento de gran innovación e investigación terapéutica que ofrece nuevas oportunidades para avanzar en estos objetivos y, sobre todo, para mejorar la calidad de vida de las personas con enfermedades raras.
Desde AELMHU seguiremos trabajando para contribuir a este debate y favorecer un sistema que permita que la innovación llegue a los pacientes de forma equitativa y en el menor tiempo posible.
