ARTÍCULOS DE REPOSITORIO

08-06-2021
Principles for consistent value assessment and sustainable funding of orphan drugs in Europe. Estimating the budget impact of orphan medicines in Europe: 2010 – 2020
"Comentado por Carlos Campillo-Artero Servei de Salut de les Illes Balears. Centre de Recerca en Economia i Salut. Universitat Pompeu Fabra y el Dr. Julio Martínez Coordinador Clínico. Jefe del Servicio de Farmacia. Hospital Universitario Vall d'Hebron. Barcelona"

"Para evitar dificultades de acceso a estos medicamentos, hay que diseñar un marco europeo de consenso en la fijación de precio y financiación adecuado a las características especiales de la población y los medicamentos huérfanos."

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08-06-2021
Access to new medicines in Europe: technical review of policy initiatives and opportunities for collaboration and research.
Albert Figueras Profesor del Departamento de Farmacología, Terapéutica y Toxicología. Universitat Autònoma de Barcelona

Cuando saber decir «no» mejora el valor del «sí»

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08-06-2021
Sustainable public health systems for rare diseases
Marta Trapero-Bertran. Profesora titular e investigadora de la Universitat Internacional de Catalunya (UIC)

"¿Sostenibilidad del sistema sin tener en cuenta la evaluación económica?"

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08-06-2021
Marketing authorisation of orphan medicines in Europe from 2000 to 2013
AELMHU

Las causas se relacionan con la adherencia a las directrices de la Agencia Europea de Medicamentos y con el tamaño de los laboratorios que desarrollan estos fármacos. Este estudio compara retrospectivamente las solicitudes de autorización de comercialización de medicamentos huérfanos frente a las solicitudes de productos sin esta designación que han sido cursadas por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), mediante su procedimiento centralizado, entre 2000 y 2013, es decir, durante los primeros 14 años de existencia de la normativa reguladora de medicamentos huérfanos en la Unión Europea. Todos los autores están vinculados directamente a la EMA, excepto dos de ellos, que pertenecen al CeMSIIS (Centro de Sistemas Inteligentes, Informática y Estadística Médica) de la Universidad Médica de Viena.

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30-11-2020
Escolarización de niños y jóvenes con enfermedades raras
Yolanda Ahedo Infante y Montserrat Cabrejas del Campo

Los menores con ER tienen dificultades en el medio escolar y necesidades educativas de tipo y grado variables. Conocerlas, entenderlas y atenderlas adecuadamente permite reducir el fracaso y el abandono escolar, y asegura el desarrollo máximo de las capacidades de estos alumnos.

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31-08-2020
Enfermedades raras y COVID-19: implicaciones clínicas y asistenciales
María Luz Couce Pico

Los pacientes con enfermedades raras o minoritarias constituyen una población de riesgo para la COVID-19. Ello implica que deben seguir estrictamente las medidas recomendadas por las autoridades sanitarias para prevenir el contagio, y al mismo tiempo debe haber un seguimiento muy cuidadoso con protocolos específicos por parte de los profesionales sanitarios que los atienden, que incluyan las medidas a tomar en cada caso tanto si presentan infección por COVID-19 como por su patología de base.

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29-06-2020
Policies and actions to tackle rare diseases at European level. Ann Ist Super Sanita
AELMHU

Ningún país tiene, por sí solo, el conocimiento y la capacidad para tratar todos los tipos de enfermedades raras, pero gracias a la cooperación internacional, las mejores prácticas están disponibles para todos los pacientes de la Unión Europea.

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21-05-2020
Epidemiología de las enfermedades raras: un enfoque cartográfico para el estudio de su mortalidad en España
Verónica Alonso Ferreira, Germán Sánchez Díaz, Manuel Posada de la Paz y Francisco J. Escobar Martínez

Los cuidados médicos de las personas afectadas por enfermedades raras (ER) suponen una carga significativa y un reto adicional para los sistemas de salud, en comparación con algunas enfermedades comunes. Las características específicas de las ER, como el bajo número de pacientes, su complejidad diagnóstica, la alta morbimortalidad y la falta de conocimiento especializado, entre muchas otras, junto con las dificultades metodológicas derivadas de ellas, constituyen estas afecciones en un grupo diferenciado, de interés científico y de gran impacto. La investigación epidemiológica más tradicional orientada a la identificación y la distribución de los determinantes de las ER sigue siendo una asignatura pendiente, lo que limita el conocimiento científico y, sobre todo, la planificación de recursos y su coste, convirtiendo a este grupo de enfermedades en un problema de salud pública.

Epidemiología de las enfermedades raras

13-02-2020
Developing interactions with industry in rare diseases: lessons learned and continuing challenges.
AELMHU

"Este artículo describe la experiencia de colaboración entre la industria biofarmacéutica y el Consorcio de Trastornos del Ciclo de la Urea (Urea Cycle Disorders Consortium [UCDC]; y cómo esa colaboración ha favorecido el desarrollo de nuevos tratamientos y métodos diagnósticos útiles en el manejo de este grupo de enfermedades raras. "

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20-01-2020
Alternative access schemes for pharmaceuticals in Europe: towards an emerging typology
AELMHU

"Los métodos de acceso alternativo constituyen un fenómeno de frecuencia e importancia crecientes en la Unión Europea. Este trabajo los clasifica y analiza de modo sistemático desarrollando un marco  conceptual para progresar en su estudio."

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