Instituto de Salud Carlos III.

Consorcio Internacional de Investigación en Enfermedades Rara (International Rare Diseases Research Consortium).

Agencia de medicamentos y alimentos de los EEUU (Food and Drug Administration).

Ensayo clínico.

Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Rara.

National Institute for Health and Care Excellence

National Health Service

Medicamento Huérfano

Federación Española de Enfermedades Raras

Enfermedad rara