La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) ha publicado el segundo informe Cuatrimestral de Acceso de los Medicamentos Huérfanos en España en 2023, en el que se analizan la evolución del acceso de este tipo de productos con 4 indicadores, principalmente.
Para desarrollar este análisis solo se ha tenido en cuenta aquellos tratamientos que tienen vigente la designación huérfana y nombre comercial hasta el 31 de agosto de 2023.
Según los principales resultados del estudio, actualmente, 148 medicamentos huérfanos cuentan con autorización de comercialización por la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés), de los que 126 ya han llegado a España y 77 se financian por el SNS.
Durante el segundo cuatrimestre del año se asignaron 2 nuevos Códigos Nacionales y se aprobó la financiación de 9 nuevos medicamentos huérfanos, todos ellos fueron aprobados con condiciones y el 78% de forma restringida.
Hoy en día, han llegado a España el 85% de los medicamentos huérfanos autorizados en la UE, pero solo se encuentra financiado un 52% de los mismos. Además, el 49% de los productos han sido financiados con restricciones, es decir, con limitación de indicaciones o tienen indicaciones no financiadas.
Otro indicador que muy interesante en el informe es el tiempo de espera hasta lograr la financiación. Si tomamos como muestra los productos aprobados en 2023, desde que obtienen el CN hasta que entran a formar parte del Nomenclator, el tiempo medio se sitúa en 26 meses.
A pesar de que el número de medicamentos huérfanos financiados en los últimos meses ha crecido significativamente en los últimos meses, es importante tener en cuentatodavía hay 49 los medicamentos huérfanos con Código Nacional sin financiar en nuestro país.
Las terapias avanzadas para enfermedades raras con designación huérfana cada vez tienen más presencia en el informe. A pesar de esto, el número de terapias avanzadas con precio y reembolso en España no ha variado en los últimos meses. A cierre de este informe,15 terapias avanzadas para enfermedades minoritarias cuentan con autorización de comercialización, 14 han llegado a España y 5 se financian por el SNS.
Las fuentes utilizadas para la elaboración de este informe son la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), el Registro Comunitario de Medicamentos Huérfanos, la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), y el Ministerio de Sanidad.
Puedes consultar la infografía del informe aquí.
