La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU), representada por su directora, Marian Corral, ha participado un año más en el Congreso Internacional sobre Enfermedades Raras de la asociación D´Genes en la Universidad Católica de Murcia.
El congreso se ha llevado a cabo durante los días 25 y 26 de octubre y en él se han participado: asociaciones de pacientes, investigadores, farmacéuticos, representantes de la administración pública, psicólogos especializados en enfermedades raras, asociaciones de la industria farmacéutica y otros grandes expertos en el abordaje integral de estas enfermedades minoritarias en España y varios países de Centroamérica y América del Sur.
La rectora de la UCAM, la Dra. Josefina García, el Consejero de Sanidad de la Región de Murcia, el Excmo. Juan José Pedreño y el Presidente de D´Genes, Juan Carrión inauguraron las jornadas.
La primera mesa de esta XVI edición, en la que ha participado la directora de AELHU ha estado centrada en las dificultades en el acceso a los medicamentos huérfanos. Durante su intervención, Marian Corral ha destacado el gran impulso que se ha producido en la investigación de las enfermedades raras, dando lugar al desarrollo nuevas y esperanzadoras terapias con capacidad para mejorar la vida de los pacientes con enfermedades poco frecuentes.
Haciendo referencia a los datos del del último Informe de Ensayos Clínicos para Enfermedades Raras de AELMHU de 2022 en España da destacado, entre otros datos que el 25% de los ensayos que han sido autorizados en nuestro país en el último año han sido para investigar enfermedades raras, 2 puntos más que hace solo un año y en el 97% promovidos por promotores comerciales.
Como ha recordado la directora, para AELMHU este crecimiento en la investigación supone una gran oportunidad que debería estimular la suma de esfuerzos de todos los agentes implicados para situarnos en primera línea en eficiencia, capacidad de respuesta y atractivo como país y lograr así sigan llegando más ensayos y en fases más tempranas.
En cuanto acceso a los tratamientos huérfanos, y haciendo referencia a los últimos datos publicados por AELMHU, actualizados a 31 de agosto de 2023, ha destacado la mejoraría que se ha observado en varios de los indicadores del informe, especialmente en la financiación de nuevos productos, 16 a lo largo de este año.
Sin embargo, la cifra de los medicamentos huérfanos sigue creciente. Actualmente, son 49 los medicamentos huérfanos con Código Nacional sin financiar y el 57% de ellos cuenta ya con una o más resoluciones negativas de financiación.
Antes esta situación, y desde el firme convencimiento de que hemos de encontrar soluciones desde el diálogo, el compromiso y la involucración de todas las partes implicadas, la directora ha recordado que llevamos años reclamando un cambio tanto a la hora de evaluar los fármacos con a la hora de financiarlos. Un cambio de proceso que permita más claridad y predictibilidad en el proceso y permita un acceso temprano a los tratamientos a los pacientes sin olvidar la sostenibilidad del SNS. Para ello, ha recordado que desde la asociación se han realizado una serie de propuestas, las cuales se han actualizado y presentado en el Ministerio en el primer semestre de 2023. Propuestas que se han centrado tanto en un modelo de acceso temprano como a la evaluación y financiación de los medicamentos huérfanos. Unas recomendaciones que nuevamente se han trasladado en la aportación que AELMHU ha hecho a la consulta pública al Real Decreto de Evaluación de tecnologías Sanitarias con el objetivo desarrollar, de forma conjunta y consensuada, un modelo de evaluación de la innovación específico para los medicamentos huérfanos características de los medicamentos huérfanos.
Para finalizar su intervención, Marian ha hecho hincapié en recordar que “estamos viviendo un momento único, lleno de cambios sociales, tecnológicos, en la investigación, pero también legislativos en materia de sanidad, tanto a nivel europeo como nacional. Un momento que debemos ver como una oportunidad y aprovecharla para crear un escenario que permita que la innovación llegue a todos los pacientes ya que lograrlo es nuestra responsabilidad, la de todas las partes, y ese también debe el compromiso que nos una”.
En la mesa también han participado Miguel Ángel Calleja Hernández, Jefe de Servicio de Farmacia del Hospital Universitario Virgen Macarena de Sevilla, Isabel Pineros, Directora de acceso de Farmaindustria y Jesús Cañavate Gea, director general de Planificación, Farmacia e Investigación Sanitaria de la Región de Murcia, como moderador.
