La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) ha presentado diez propuestas para mejorar el acceso a los medicamentos huérfanos y ultrahuérfanos, impulsar la investigación y reforzar la innovación y competitividad de la industria farmacéutica especializada en enfermedades raras.
Ante la próxima cita electoral, y el proceso de elaboración de los programas de las principales formaciones políticas, AELMHU ha presentado el documento ’10 prioridades de AELMHU para la próxima legislatura’ con las que reclama un compromiso transversal con las enfermedades raras y sus tratamientos, que implique tanto a las políticas sanitarias como a las industriales, científicas, económicas y de competitividad.
Las propuestas abordan los principales retos relacionados con la investigación clínica, la evaluación, la financiación y el acceso a los medicamentos huérfanos y ultrahuérfanos, incorporando también medidas dirigidas a fortalecer la investigación y el desarrollo de nuevos tratamientos desde la perspectiva industrial y de competitividad.
Diez prioridades para la próxima legislatura
AELMHU plantea las siguientes propuestas:
- Integrar expresamente el acceso a los medicamentos huérfanos y ultrahuérfanos en la política nacional de enfermedades raras, con objetivos e indicadores que permitan evaluar los avances en los tiempos de acceso, la equidad territorial y los resultados en salud.
- Reconocer los medicamentos huérfanos y ultrahuérfanos como un ámbito estratégico de la política industrial farmacéutica y de competitividad, preservando los incentivos necesarios para su investigación y desarrollo y evaluando el impacto de las medidas económicas y de contención del gasto sobre la innovación y el acceso de los pacientes.
- Reducir los plazos de puesta en marcha de los ensayos clínicos en enfermedades raras, reforzar las redes de centros especializados y establecer circuitos que faciliten la identificación y derivación de pacientes.
- Impulsar la generación y utilización de datos y favorecer el desarrollo de registros entre comunidades autónomas y conectados con el Espacio Europeo de Datos Sanitarios que permitan la toma de decisiones y mejora de resultados en salud.
- Establecer un mecanismo estable de acceso temprano que permita financiar de forma provisional o condicionada medicamentos para enfermades raras con necesidades médicas no cubiertas y sin alternativas terapéuticas.
- Desarrollar métodos de evaluación adaptados a las particularidades de los medicamentos huérfanos, que reconozcan el valor de los datos y la evidencia en vida real, incorporando el valor social de los tratamientos y favorezcan la participación de los pacientes y expertos clínicos.
- Impulsar modelos de financiación más flexibles para los medicamentos huérfanos y ultrahuérfanos, atendiendo a sus particularidades y la evolución de la evidencia, favoreciendo el uso de acuerdos basados en resultados, y otros mecanismos de gestión de la incertidumbre, dentro de un marco de criterios claros y previsibles.
- Garantizar que las decisiones de financiación del Sistema Nacional de Salud se traduzcan en un acceso efectivo y equitativo en todas las comunidades autónomas, evitando retrasos injustificados y requisitos adicionales que puedan demorar su incorporación, y mejorando la transparencia sobre los tiempos reales de acceso.
- Desarrollar mecanismos específicos de financiación y coordinación para las terapias avanzadas destinadas a enfermedades raras que garanticen un acceso equitativo, faciliten la atención en centros de referencia y eviten que el lugar de residencia del paciente condicione su acceso al tratamiento.
- Incorporar el principio de proporcionalidad regulatoria en el marco normativo aplicable a los medicamentos huérfanos y ultrahuérfanos, evitando que medidas de carácter general generen un impacto desproporcionado para su investigación, desarrollo y acceso.
Una oportunidad para incorporar compromisos concretos
AELMHU busca que estas propuestas se tengan en cuenta en la elaboración de los programas electorales y puedan traducirse en medidas concretas durante la próxima legislatura. La Asociación considera que España cuenta con capacidades científicas, clínicas e industriales que deben seguir fortaleciéndose mediante políticas públicas adaptadas a las particularidades de los medicamentos huérfanos y ultrahuérfanos. Su desarrollo requiere un entorno que favorezca la continuidad de la investigación y facilite la incorporación de nuevas alternativas terapéuticas.