La presidenta de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU), Beatriz Perales, ha participado este jueves en la tercera edición de Únicas Talks, una jornada organizada por el Hospital Sant Joan de Déu Barcelona y la Fundación ”la Caixa” que reúne a profesionales, investigadores, gestores sanitarios, representantes de pacientes y otros agentes del ámbito de las enfermedades raras para compartir conocimiento, experiencias y perspectivas de futuro.
Durante su intervención, Beatriz Perales ha analizado la profunda transformación que está experimentando el abordaje de las enfermedades raras en los últimos años, impulsada por avances científicos y tecnológicos que están modificando tanto la investigación como la atención a los pacientes.
Entre los principales factores que están contribuyendo a este cambio, ha destacado el desarrollo de terapias cada vez más personalizadas, los avances en diagnóstico genético, la creciente utilización de datos en salud y el potencial de la inteligencia artificial para acelerar los procesos de investigación y desarrollo de nuevas soluciones terapéuticas.
No obstante, la presidenta de AELMHU ha subrayado que el principal desafío continúa siendo trasladar estos avances a la práctica clínica de forma efectiva y garantizar que las personas con enfermedades raras puedan beneficiarse de ellos en condiciones de equidad.
En este sentido, ha recordado que “la innovación no termina cuando se descubre un tratamiento». «Su verdadero valor se materializa cuando llega de forma rápida y equitativa a las personas con enfermedades raras”.
Asimismo, ha defendido la necesidad de seguir avanzando hacia modelos de evaluación, financiación y acceso adaptados a las particularidades de estas patologías, con el objetivo de reducir desigualdades y asegurar que la innovación terapéutica llegue a todos los pacientes, independientemente de su lugar de residencia.
La jornada ha puesto de manifiesto la importancia de la colaboración entre todos los agentes implicados en el ecosistema de las enfermedades raras para afrontar los retos presentes y futuros. En este contexto, AELMHU ha reafirmado su compromiso con el impulso de iniciativas que favorezcan el diálogo, el intercambio de conocimiento y la búsqueda conjunta de soluciones que permitan mejorar la vida de las personas con enfermedades raras.
Desde AELMHU agradecemos al Hospital Sant Joan de Déu Barcelona, a la Fundación ”la Caixa”, a la Dra. Encarna Guillén y al conjunto de profesionales y entidades participantes la organización de espacios como Únicas Talks, que contribuyen a fomentar la colaboración y a avanzar hacia un modelo de innovación más accesible, eficiente y centrado en las necesidades de los pacientes.
