En España, alrededor de 3,4 millones de personas conviven con alguna enfermedad rara. Para muchas de ellas, la innovación terapéutica puede representar la única alternativa disponible. Los medicamentos huérfanos son aquellos destinados a prevenir, diagnosticar o tratar enfermedades raras, pero su desarrollo presenta retos específicos derivados del reducido número de pacientes, la limitada disponibilidad de evidencia y la elevada necesidad médica no cubierta.

Ante la próxima cita electoral y el proceso de elaboración de los programas de las principales formaciones políticas, la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) ha presentado diez prioridades para la próxima legislatura con las que reclama un compromiso transversal con las enfermedades raras y sus tratamientos, que implique tanto a las políticas sanitarias como a las industriales, científicas, económicas y de competitividad.

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