- Mayor agilidad en el acceso, más investigación, mejor gestión de los datos, apostar por la colaboración público-privada y que se compartan buenas prácticas entre comunidades autónomas, entre los retos pendientes
La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) ha puesto sobre la mesa la necesidad de un abordaje integral de las terapias avanzadas para enfermedades raras durante la celebración de su IV Jornada Nacional sobre Terapias Avanzadas, un encuentro que ha reunido a expertos, investigadores, clínicos, asociaciones de pacientes y representantes de las administraciones públicas nacionales y autonómicas.
Durante la jornada, los participantes han coincidido en que el desarrollo y acceso a estas terapias requiere una estrategia coordinada que vaya más allá del ámbito estrictamente sanitario e integre también las áreas científica, industrial, económica y social.
El encuentro, organizado con la colaboración de CSL, Novartis, PTC Therapeutics, Ultragenyx Pharmaceutical y Vertex, ha sido inaugurado por la presidenta de AELMHU, Beatriz Perales, quien ha destacado que las terapias avanzadas “están redefiniendo la historia natural” de muchas enfermedades raras y ofreciendo, en numerosos casos, la primera alternativa terapéutica para los pacientes.
En este contexto, Perales ha señalado que, aunque el Plan de Terapias Avanzadas del Sistema Nacional de Salud (SNS) ha supuesto un avance relevante, es necesario adaptarlo mejor a las particularidades de las enfermedades raras. Entre las prioridades, ha mencionado el impulso de mecanismos de financiación específicos, procedimientos de evaluación más ágiles y una mayor colaboración público-privada.
“Necesitamos una hoja de ruta clara y ambiciosa, capaz de anticiparse al crecimiento de estas terapias y de preparar al sistema sanitario para garantizar que la innovación llegue de manera efectiva y equitativa a los pacientes”, ha afirmado.
El papel de los pacientes y la evaluación sanitaria
La jornada también ha contado con una ponencia de Pedro Carrascal, director de la Plataforma de Organizaciones de Pacientes (POP), centrada en la experiencia de los pacientes en el Reglamento Europeo de Evaluación de Tecnologías Sanitarias (HTA).
Según ha explicado, el trabajo de las organizaciones de pacientes ha permitido que la perspectiva de los afectados tenga una representación “más útil, comprensible y estructurada” en los procesos de evaluación sanitaria.
Investigación, colaboración y liderazgo en ensayos clínicos
Uno de los debates centrales de la jornada ha abordado la relación entre investigación y práctica clínica en el ámbito de las terapias avanzadas. En la mesa han participado Cristina Avendaño, presidenta de la Federación Federación de Asociaciones Científico-Médicas Españolas (FACME); Juan Antonio Bueren, director de la Unidad de Innovación Biomédica del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT); José Luis Poveda, coordinador del grupo de Terapias Avanzadas de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH); y José Valenzuela, jefe de servicio de la División de Ensayos Clínicos de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS).
Los expertos han coincidido en que España ha experimentado un importante avance en terapias avanzadas para enfermedades raras, aunque han subrayado la necesidad de reforzar la investigación y mejorar la integración entre perfiles clínicos e investigadores.
Asimismo, han defendido una mayor colaboración público-privada y un mejor aprovechamiento de los datos sanitarios para optimizar la toma de decisiones y consolidar el liderazgo de España en ensayos clínicos.
Adaptar el marco regulatorio y de financiación
La segunda mesa de debate se ha centrado en los retos de acceso y financiación de las terapias avanzadas. Moderada por Álvaro Hidalgo, catedrático y director del Grupo de Investigación en Economía de la Salud y Gestión Sanitaria de la Universidad de Castilla-La Mancha, ha contado con la participación de Lluís Alcover, abogado especialista en derecho farmacéutico de Faus Moliner; Lourdes Gil, jefa de Área de Tecnologías Farmacéuticas del Ministerio de Industria y Turismo; y César Hernández, director general de Cartera Común de Servicios del SNS y Farmacia del Ministerio de Sanidad.
Durante el debate, los participantes han destacado la necesidad de adaptar el marco regulatorio y financiero para responder con mayor agilidad y predictibilidad a las particularidades de estas terapias. También han defendido la creación de un ecosistema que integre política sanitaria e industrial y que incorpore incentivos adecuados para garantizar el desarrollo de la innovación farmacéutica y su llegada a los pacientes.
Coordinación entre comunidades autónomas
La jornada ha concluido con una mesa dedicada al abordaje regional de las terapias avanzadas en España, moderada por Jorge Mestre, profesor asociado de la Universidad Carlos III y experto en economía de la salud.
En ella han participado Óscar Fernández, director general de Planificación, Ordenación, Gestión del Conocimiento y Salud Digital del Gobierno de Cantabria; Mónica Gayoso, farmacéutica hospitalaria del Hospital Álvaro Cunqueiro de Vigo; Isabel Motero, directora general de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER); y Laura Quintanilla, jefa de División de la Unidad de Terapias Avanzadas de la Comunidad de Madrid.
Los participantes han coincidido en la importancia de compartir conocimiento y coordinar protocolos y estructuras entre las distintas comunidades autónomas para avanzar hacia una atención más homogénea y equitativa en todo el territorio.
Además, han subrayado el papel de la digitalización y del trabajo en red como herramientas clave para construir un modelo asistencial más coordinado y centrado en el paciente.
