La Asociación Española de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) celebrará el próximo 6 de mayo la cuarta edición de la Jornada Nacional sobre Terapias Avanzadas para Enfermedades Raras, con el patrocinio de PTC, Ultragenyx y Vertex, compañías asociadas a AELMHU.
El evento contará un año más con la participación de expertos, investigadores, asociaciones de pacientes, autoridades nacionales y de las comunidades autónomas, con el objetivo de con el objetivo de compartir y debatir los avances producidos en el último año en terapias avanzadas para enfermedades raras en España, así como las novedades desde el punto de vista de la investigación, el acceso y la financiación.
Durante la jornada se debatirá, entre otros temas, sobre las experiencias y aprendizajes con el Reglamento Europeo de Evaluación de Tecnologías Sanitarias (HTA); la importancia de la investigación y de los ensayos clínicos; los retos en acceso, financiación y compra innovadora; o el abordaje de las terapias avanzadas desde el punto de vista de los pacientes y las comunidades autónomas.
Event details:
📅 Fecha: miércoles, 6 de mayo de 2026.
🕒 Horario: 10:00 h a 13:00 h.
🏢 Formato híbrido:
- Presencial: Espacio Bertelsmann (Calle O’Donnell, 10, 28009, Madrid).
- Retransmitido por streaming (el enlace se facilitará a través de email a los inscritos).
📋 Programa:
10:00 h Inauguración:
- Representante institucional del Gobierno de España*
10:15 h Reglamento Europeo de Evaluación de Tecnologías Sanitarias (HTA): experiencias y aprendizajes para los pacientes:
- D. Pedro Carrascal, director Plataforma de Organizaciones de Pacientes (POP)
10:30 h Conversación entre: investigadores y clínicos:
Debate en torno a las terapias avanzadas para enfermedades desde la investigación, los ensayos clínicos y valor terapéutico de los tratamientos.
- Dra. Cristina Avendaño, presidenta de la Federación de Asociaciones Científico-Médicas Españolas (FACME).
- Dr. Juan Antonio Bueren, director de la Unidad de Innovación Biomédica del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT).
- Dr. José Luis Poveda, coordinador del grupo de Terapias Avanzadas de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH).
- D. José Valenzuela Mendoza, jefe de servicio de la División de Ensayos Clínicos de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS).
Moderación: José María Alemany, licenciado en Farmacia y especialista en Sanidad y política farmacéutica.
11:15 h Pausa – café.
11:35 h Conversación sobre: Acceso y financiación en terapias avanzadas: perspectiva del SNS, la industria y la Regulación.
- D. Lluís Alcover, abogado especialista en derecho farmacéutico de Faus & Moliner Abogados
- Dª Lourdes Gil, Jefe de Área de Tecnologías Farmacéuticas de la Subdirección General de Estrategia y Ecosistemas Industriales del Ministerio de Industria y Turismo
- D. César Hernández, director General de Cartera Común de Servicios del Sistema Nacional de Salud y Farmacia del Ministerio de Sanidad
Moderación: D. Álvaro Hidalgo, catedrático y director del Grupo de Investigación en Economía de la Salud y Gestión Sanitaria de la Universidad de Castilla La Mancha (UCLM)
12:15 h Conversación entre comunidades autónomas y los pacientes: abordaje regional de las terapias avanzadas.
- Laura Quintanilla, Jefe de División de la Unidad de Terapias Avanzadas, Consejería de Sanidad de la Comunidad de Madrid.
- Dña. Isabel Motero, directora general de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER).
- Dª Marisol Samartín, subdirectora general de farmacia de la dirección general de asistencia del Sergas, Consellería de Sanidad de Galicia.
- D. Óscar Fernández, director general de Planificación, Ordenación, Gestión del conocimiento y Salud Digital, Consejería de Salud del Gobierno de Cantabria.
Moderación: D. Jorge Mestre, profesor asociado de la Universidad Carlos III y experto en economía de la salud.
13:00 h Cierre:
- Dña. Beatriz Perales, presidenta de la Asociacion Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU)
*Pendiente de confirmar
