ARTÍCULOS SELECCIONADOS

“Para evitar dificultades de acceso a estos medicamentos, hay que diseñar un marco europeo de consenso en la fijación de precio y financiación adecuado a las características especiales de la población y los medicamentos huérfanos.”

Cuando saber decir «no» mejora el valor del «sí»

“¿Sostenibilidad del sistema sin tener en cuenta la evaluación económica?”

Las causas se relacionan con la adherencia a las directrices de la Agencia Europea de Medicamentos y con el tamaño de los laboratorios que desarrollan estos fármacos. Este estudio compara retrospectivamente las solicitudes de autorización de comercialización de medicamentos huérfanos frente a las solicitudes de productos sin esta designación que han sido cursadas por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), mediante su procedimiento centralizado, entre 2000 y 2013, es decir, durante los primeros 14 años de existencia de la normativa reguladora de medicamentos huérfanos en la Unión Europea. Todos los autores están vinculados directamente a la EMA, excepto dos de ellos, que pertenecen al CeMSIIS (Centro de Sistemas Inteligentes, Informática y Estadística Médica) de la Universidad Médica de Viena.

Ningún país tiene, por sí solo, el conocimiento y la capacidad para tratar todos los tipos de enfermedades raras, pero gracias a la cooperación internacional, las mejores prácticas están disponibles para todos los pacientes de la Unión Europea.

“Este artículo describe la experiencia de colaboración entre la industria biofarmacéutica y el Consorcio de Trastornos del Ciclo de la Urea (Urea Cycle Disorders Consortium [UCDC]; y cómo esa colaboración ha favorecido el desarrollo de nuevos tratamientos y métodos diagnósticos útiles en el manejo de este grupo de enfermedades raras. “

“Los métodos de acceso alternativo constituyen un fenómeno de frecuencia e importancia crecientes en la Unión Europea. Este trabajo los clasifica y analiza de modo sistemático desarrollando un marco  conceptual para progresar en su estudio.”

En epidemiología, se llama registro a un fichero de datos concernientes a todos los casos de una o varias enfermedades en una población definida, de manera que los casos se puedan relacionar con la población de base1 . Estos registros son recursos epidemiológicos esenciales para analizar riesgos en la población y para el estudio de hipótesis etiológicas de las enfermedades. Resultan especialmente útiles en el caso de las enfermedades raras debido a su baja prevalencia, a la dispersión de la información y al grado de desconocimiento inherente a estas patologías.

Este estudio compara el acceso y la disponibilidad de los medicamentos huérfanos en los cinco mercados más importantes de la actual Unión Europea (UE): Reino Unido, Francia, Alemania, Italia y España. Según se define en el propio artículo, «disponibilidad» es el término empleado para hablar de la posibilidad de prescribir los fármacos, mientras que «acceso» hace referencia a la financiación total o parcial de los medicamentos por el correspondiente servicio de salud pública. También se plantea como objetivo adicional de este análisis la comparación de los tiempos de acceso a los medicamentos huérfanos en los países seleccionados; para ello, se contabilizan los meses transcurridos entre la autorización de comercialización y la publicación de las recomendaciones de financiación en cada país.

España tiene menos medicamentos que los países de su entorno y tarda más en incorporarlos. La Unión Europea (UE) se ha marcado como objetivo estratégico la mejora del acceso de los pacientes al diagnóstico y tratamiento de las enfermedades raras1 . No obstante, cabe esperar que exista cierta heterogeneidad entre el conjunto de países integrados en la UE, debido a que la organización y la financiación de la asistencia sanitaria son competencias de cada Estado miembro. Los resultados de este estudio confirman esta diversidad en el grado de acceso a los tratamientos, algo que, por otra parte, ya se había evidenciado en anteriores iniciativas de investigación, sobre todo en los estudios de la European Organization for Rare Diseases (EURORDIS), publicados en 2007 y 2010.