ARTICULOS De Revisión
10-2015
Las enfermedades raras y la esperanzadora solución con terapia génica
Dra. Gloria González Aseguinolaza

La mayoría de las enfermedades raras carecen hoy por hoy de una alternativa terapéutica satisfactoria. Muchas de estas enfermedades afectan a niños que bien no sobreviven a la enfermedad o lo hacen con graves secuelas. Los importantes avances logrados en los últimos tiempos en cuanto a desarrollo tecnológico de los vectores y el conocimiento de los mecanismos moleculares implicados en el desarrollo de la enfermedad invitan al optimismo y nos permiten aventurar que en los próximos años la terapia génica podría convertirse en el tratamiento de cabecera para estas enfermedades. De hecho, el primer tratamiento de terapia génica ya ha llegado al mercado en el mundo occidental. El fármaco es un virus adenoasociado para el tratamiento de una enfermedad rara, la deficiencia en lipoproteína lipasa, que será inicialmente administrado en pacientes con pancreatitis recurrentes17. Esperemos que este sólo sea el primero de una larga lista de nuevos tratamientos para enfermedades raras basados en la transferencia génica.

Las enfermedades raras y la esperanzadora solución con terapia génica