Este estudio compara el acceso y la disponibilidad de los medicamentos huérfanos en los cinco mercados más importantes de la actual Unión Europea (UE): Reino Unido, Francia, Alemania, Italia y España. Según se define en el propio artículo, «disponibilidad» es el término empleado para hablar de la posibilidad de prescribir los fármacos, mientras que «acceso» hace referencia a la financiación total o parcial de los medicamentos por el correspondiente servicio de salud pública. También se plantea como objetivo adicional de este análisis la comparación de los tiempos de acceso a los medicamentos huérfanos en los países seleccionados; para ello, se contabilizan los meses transcurridos entre la autorización de comercialización y la publicación de las recomendaciones de financiación en cada país.