La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) publica los resultados de su Informe de Acceso 2023 en el que destaca como por primera vez en los útimos 5 años, España financia más de la mitad de los medicamentos huérfanos autorizados para su comercialización en la Unión Europea.
Desde hace más de 8 años la asociación publica un informe donde se analizan todos los medicamentos huérfanos con nombre comercial, que tienen vigente la designación huérfana europea a fecha de 31 de diciembre de 2023.
En 2023 se financiaron 21 nuevos medicamentos huérfanos, 12 más que en el ejercicio anterior, alcanzándose un total de 78 medicamentos huérfanos financiados por el Sistema Nacional de Salud (SNS), de los 147 que disponen de autorización de comercialización por la Agencia Europea del Medicamento (EMA), es decir un 53%. A pesar de ello, hay que tener en cuenta que casi la mitad de estos nuevos productos están financiados con restricciones y el 100% obtuvieron un precio condicionado: 5 presentan condiciones de seguimiento, 12 están sometidos a una revisión de ventas y precios, 1 está sometido a coste máximo por paciente y 9 tienen techo de gasto, entre otras condiciones.
Es importante también destacar que todavía hay un total de 45 medicamentos huérfanos que no se financian, correspondientes a áreas terapéuticas como las oncológicas en un 40% y las metabólicas en un 24%, las áreas principales sin financiar. Además, el 49% de estos productos llevan más de 3 años esperando financiación. Los criterios por los que no se les financia son principalmente dos: por cuestiones de racionalización del gasto público en la prestación farmacéutica y por su valor terapéutico, social y beneficio clínico incremental, teniendo en cuenta su relación coste-efectividad.
En este sentido, tampoco se ha aprobado la financiación de ninguna terapia avanzada huérfana el año pasado, algo que ya pasó en 2022.
A cierre del informe, España sólo contaba con 123 medicamentos huérfanos con Código Nacional de los 147 que estaban autorizados para su comercialización en la UE. Esto supone que 24 medicamentos huérfanos autorizados no llegaron a nuestro país (un 16% de los autorizados). Se repite el mismo porcentaje que el año pasado, lo que supone la cifra más alta de los últimos 5 años.
Uno de los factores determinantes que podría hacer que la innovación no llegue a los Estados miembros de la UE, una vez que se ha obtenido una autorización de comercialización, son los retrasos en los tiempos de financiación. En 2022, la financiación de los medicamentos huérfanos alcanzó una media de espera de 3 años, lo que en parte podría explicar que en 2023 no haya llegado el 16% de los medicamentos autorizados en Europa.
Sin embargo, el tiempo medio para la financiación en el último año se ha reducido a 23 meses, 11 menos que en 2022. Sin duda, esto representa un avance importante con respecto a los retrasos producidos en los últimos años. No obstante, es necesario continuar con este impulso para poder alcanzar los tiempos de financiación de 2019, cuya media de espera estaba en 14 meses o, incluso, reducirlos.
Según María José Sánchez Losada, presidenta de AELMHU, “durante 2023 y pese a la intensidad electoral, desde AELMHU hemos intensificado el diálogo con las distintas administraciones públicas para sensibilizar sobre la ralentización y el descenso que se produjo en el acceso a los medicamentos huérfanos durante los últimos años. Las mejoras producidas tanto en financiación como en tiempos de espera durante este último ejercicio han supuesto un cambio significativo que, desde nuestra Asociación, valoramos positivamente y esperamos que se convierta en una tendencia de cara a los próximos años”. En este sentido, desde la Asociación destacan el esfuerzo conjunto de todos los actores en estos cambios liderados por el Ministerio de Sanidad y refuerzan el compromiso de la organización en “seguir trabajando y aportando recomendaciones sobre evaluación, acceso y financiación de medicamentos huérfanos con los agentes implicados en la mejora de la calidad de vida de los pacientes con enfermedades raras”, concluye la presidenta.
Puedes consultar el resumen ejecutivo del informe aquí y la infografía en este enlace.
