Las desigualdades entre Comunidades Autónomas y el exceso de burocracia son dos de los problemas más importantes que destacan los afectados de enfermedades raras y ultra-raras, que en España suman 3 millones de afectados. A pesar de lo abultado de la cifra, la gran mayoría de los pacientes no tienen cura ni suficiente información sobre su enfermedad.