Con el objetivo de resaltar los beneficios de las terapias huérfanas, no solo para los pacientes y sus familias, sino también en términos económicos para el sistema sanitario, se ha presentado el documento «Aspectos diferenciales de los medicamentos huérfanos y su valor desde una perspectiva social», elaborado desde la Fundación Weber con el apoyo de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU).
El informe señala que los tratamientos para enfermedades raras pueden mejorar significativamente la productividad laboral y reducir las cargas de cuidado personal, lo que se traduce en una reducción de costos directos e indirectos. En particular, se destaca que en enfermedades metabólicas los costos directos pueden disminuir en más del 80%, mientras que en enfermedades hematológicas e inmunológicas los costos indirectos pueden reducirse hasta en un 88%.
Para maximizar estos beneficios, el informe recomienda aumentar la financiación para la investigación, fomentar la colaboración público-privada y mejorar la traslación de la investigación a la práctica clínica. Además, sugiere la implementación de modelos innovadores de acceso para asegurar una distribución más equitativa de estos medicamentos, independientemente de la región.
Pese a los avances, el informe subraya que el 63% de los medicamentos huérfanos con código nacional en España son financiados por el Sistema Nacional de Salud (SNS), y el tiempo de espera para la financiación puede variar entre 23 y 33 meses. También se destaca la necesidad de una regulación específica y la adaptación de la normativa europea sobre evaluación de tecnologías sanitarias para enfrentar los desafíos de la inteligencia artificial y la gestión de datos.
El informe concluye que es crucial una estrategia nacional equitativa y bien dotada de recursos para asegurar una mayor transparencia y flexibilidad en los procesos de evaluación de tecnologías sanitarias, beneficiando así a las personas con enfermedades raras y a la sociedad en general.
