La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) ha publicado su Informe sobre el Acceso a Medicamentos Huérfanos en España correspondiente al segundo cuatrimestre de 2026, con datos actualizados hasta el 31 de agosto.
Esta publicación, que AELMHU elabora con carácter cuatrimestral y anual, ofrece una visión actualizada de la situación de los medicamentos con designación huérfana que cuentan con nombre comercial en la Unión Europea y España, así como de su disponibilidad y acceso para los pacientes con enfermedades raras.
Desde el 1 de enero hasta el 31 de agosto de 2026, la Comisión Europea ha autorizado la comercialización de 13 nuevos medicamentos huérfanos. Además, en España, 10 han obtenido Código Nacional y 5 han conseguido la financiación para su incorporación a la prestación del Sistema Nacional de Salud (SNS).
Con estas nuevas incorporaciones, el número de medicamentos huérfanos con autorización de comercialización en Europa asciende a 164. En España, 141 disponen de Código Nacional, lo que supone el 86 % del total de medicamentos huérfanos autorizados a nivel europeo, mientras que 105 cuentan con financiación del SNS.
Sin embargo, el acceso a estos tratamientos continúa presentando condicionantes. El 62 % de los medicamentos huérfanos financiados por el SNS lo está con restricciones, ya sea por limitaciones en las indicaciones autorizadas o porque alguna de estas indicaciones no cuenta con financiación.
El informe de AELMHU presta especial atención a los medicamentos huérfanos que, pese a disponer de Código Nacional en España, todavía no cuentan con financiación. Actualmente son 36 medicamentos, de los cuales 22 cuentan con una resolución expresa de no financiación, mientras que los 14 restantes se encuentran en estudio o todavía no han realizado la solicitud de financiación.
Otro de los indicadores analizados es el tiempo transcurrido entre la asignación del Código Nacional y la incorporación del medicamento a la financiación del SNS. A 31 de agosto de 2026, este periodo alcanza una media de 34 meses, frente a los 23 meses registrados al cierre de 2025.
Para AELMHU, estos datos ponen de manifiesto la necesidad de que todos los agentes implicados continúen trabajando de manera coordinada para agilizar los procesos y facilitar el acceso de los pacientes con enfermedades raras a los tratamientos que necesitan.
El informe también recoge la evolución de las terapias avanzadas destinadas al tratamiento de enfermedades raras. En la actualidad, 18 terapias avanzadas cuentan con autorización de comercialización en Europa. De ellas, 15 disponen de Código Nacional en España y 9 están financiadas por el SNS.
Los datos recogidos en el informe proceden de fuentes oficiales como la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), el Registro Comunitario de Medicamentos Huérfanos, la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) y el Ministerio de Sanidad.
Consulta la infografía del Segundo Informe Cuatrimestral de Acceso 2026 para conocer en detalle la evolución de los medicamentos huérfanos y su acceso en España.