AELMHU reclama que los medicamentos huérfanos queden fuera de la nueva obligación económica prevista en la futura Ley de Medicamentos.
La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) ha solicitado al Gobierno que los tratamientos destinados a enfermedades raras no se incluyan en la Disposición Adicional Sexta del Anteproyecto de Ley de los Medicamentos y Productos Sanitarios. La entidad considera que esta medida carece de justificación sanitaria y contradice el tratamiento diferenciado que la normativa europea y el marco regulatorio español reconocen a estos fármacos.
AELMHU recuerda que los medicamentos huérfanos ya están sometidos a uno de los sistemas de evaluación y financiación más exigentes del Sistema Nacional de Salud, con modelos de pago por resultados, revisiones periódicas de precio y acuerdos específicos. Añadir una nueva carga económica, advierte, podría generar tensiones en un ámbito caracterizado por largos procesos de investigación y elevados niveles de inversión.
El gasto hospitalario en medicamentos huérfanos se mantiene estable en torno al 10 %, pese a que el número de fármacos financiados ha pasado de 46 en 2020 a 85 en 2024. En ese mismo periodo, el consumo medio por medicamento descendió un 17,3 %, lo que, según AELMHU, evidencia que el incremento del gasto responde a la incorporación de nuevas terapias y no a un aumento del coste de los tratamientos.
La entidad alerta de que la medida podría afectar a la competitividad del sector farmacéutico español y reducir el atractivo del país para la inversión y el desarrollo de ensayos clínicos. La Estrategia de la Industria Farmacéutica 2024-2028 identifica las enfermedades raras como un ámbito estratégico, y AELMHU recuerda que actualmente 68 compañías comercializan medicamentos huérfanos en España, mientras que otras 35 podrían introducir nuevas terapias en los próximos años.
Asimismo, la Asociación señala que los incentivos previstos en el Plan PROFARMA no compensarían el impacto económico de la Disposición, ya que solo 8 de sus 29 compañías asociadas participan en la convocatoria 2025-2026 y ninguna ha obtenido la calificación de “Excelente”.
AELMHU confía en que el texto definitivo del Anteproyecto mantenga la exclusión de los medicamentos huérfanos y ultrahuérfanos, preservando la coherencia con la normativa europea, el marco regulatorio español, los objetivos de la Estrategia de la Industria Farmacéutica 2024-2028.
Si el texto finalmente aprobado mantiene la inclusión de los medicamentos huérfanos y ultrahuérfanos en la Disposición Adicional Sexta, AELMHU continuará trabajando durante la tramitación parlamentaria con los distintos grupos políticos e instituciones para promover las modificaciones necesarias que preserven el tratamiento diferenciado de estos medicamentos y favorezcan un marco regulatorio estable para la investigación, la innovación y el acceso de estos tratamientos para los pacientes.