La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) ha publicado su Informe sobre el Acceso a Medicamentos Huérfanos en España correspondiente al primer cuatrimestre de 2026, con datos hasta el 30 de abril.
Esta publicación, que se realiza tanto de manera cuatrimestral como anual, proporciona un análisis detallado sobre los productos con designación huérfana que cuentan con nombre comercial en la Unión Europa y España, así como su disponibilidad para los pacientes con enfermedades raras.
En el primer cuatrimestre del año, la Comisión Europea ha otorgado la autorización de comercialización a 7 nuevos medicamentos huérfanos. En España, 6 han obtenido el Código Nacional en España y 3 han recibido la financiación para ser incluidos en la prestación del Sistema Nacional de Salud (SNS).
A nivel europeo, ya hay un total de 163 medicamentos huérfanos con autorización de comercialización. De ellos, 141 tienen código nacional (87 % del total autorizados a nivel europeo) y 106 están financiados por el SNS, aunque el 59 % está financiado con restricciones (limitaciones en las indicaciones autorizadas o con alguna indicación no financiada).
En cuanto a los 35 medicamentos huérfanos con Código Nacional, pero sin financiación en España, 24 cuentan con una resolución expresa de no financiación y 11 están en estudio o aún no han realizado la petición para ser financiados.
El informe también recoge el tiempo que transcurre entre la asignación del Código Nacional al fármaco y su incorporación al SNS. En lo que llevamos de año, este plazo se sitúa en 22 meses de media, en comparación con los 23 meses registrados al cierre del año pasado. Para AELMHU, este dato pone de manifiesto la necesidad de que todos los agentes implicados sigamos trabajando de forma conjunta para agilizar el acceso de estos medicamentos a todos los pacientes con enfermedades raras.
El Informe de AELMHU recoge también la evolución de las terapias avanzadas destinadas al tratamiento de enfermedades raras. Actualmente, 18 terapias avanzadas cuentan con autorización de comercialización en Europa, de las cuales 9 están financiadas por el SNS y 15 disponen ya de código nacional en España.
Las fuentes consultadas para la elaboración de este informe incluyen la EMA, el Registro Comunitario de Medicamentos Huérfanos, la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) y el Ministerio de Sanidad.