La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) ha participado este jueves en el encuentro de la Federación de Asociaciones de Distrofias Hereditarias de Retina de España (FARPE), que se ha celebrado en el Centro de Referencia Estatal de Atención a Personas con Enfermedades Raras y sus Familias (CREER) de Burgos.
Nuestra directora ejecutiva, Marian Corral, ha impartido la conferencia “Medicamento huérfano: investigación, acceso y financiación”, en la que ha ofrecido una visión integral del camino que recorren estos tratamientos, desde sus primeras fases de desarrollo hasta su llegada final a las personas con enfermedades raras.
Durante su intervención, ha abordado, en primer lugar, la complejidad del desarrollo de los medicamentos huérfanos, marcado por el limitado conocimiento de muchas patologías o su baja prevalencia. Además, también ha puesto en valor el gran esfuerzo en I+D que realizan las compañías farmacéuticas, con altos niveles de inversión y riesgo, así como un proceso largo que abarca desde la investigación básica hasta los ensayos clínicos y la autorización de comercialización.
La conferencia ha continuado detallando el marco regulatorio europeo, que incluye mecanismos que incentivan el desarrollo de estos tratamientos, como la designación huérfana y la exclusividad comercial. Y, por último, ha explicado el proceso de acceso y financiación en España, donde intervienen múltiples niveles de decisión (nacional y autonómico). En este punto, ha destacado la necesidad de avanzar hacia modelos que garanticen que la innovación llegue de forma más ágil y equitativa a las personas con enfermedades raras.
El evento fue inaugurado por Aitor Aparicio, director del CREER, y David Sánchez, presidente de FARPE. A lo largo de la jornada se sucedieron diversas ponencias, como el taller “Subvenciones con impacto”, impartido por Sandra Caballero, trabajadora social de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER), o la intervención de la Dra. Carmen Ayuso, jefa del Departamento de Genética Médica del Hospital Universitario Fundación Jiménez Díaz, centrada en las distrofias hereditarias de retina, abordando los avances en diagnóstico, prevención y tratamiento.
