Organizaciones y
DOCUMENTOS
de interés
¿Dónde puedes conseguir +INFORMACIÓN sobre
enfermedades raras y medicamentos huérfanos?
Estas son algunas de las páginas web donde podrás encontrar información sobre los medicamentos huérfanos y las enfermedades raras, minoritarias o poco frecuentes.
Espacios donde podrás conocer iniciativas sobre enfermedades raras, proyectos de investigación, estudios biomédicos, ensayos clínicos, asociaciones de pacientes o Centros, Servicios y Unidades de Referencia (CSUR).
FEDER
La Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER), que agrupa a más de 370 entidades españolas, promueve los derechos de quienes conviven con una enfermedad rara y en búsqueda de diagnóstico, generando estrategias que contribuyan a mejorar su calidad de vida.
EURORDIS
Es una alianza sin ánimo de lucro que agrupa a más de 1.000 organizaciones de pacientes con enfermedades raras de 74 países, que trabajan juntas para mejorar la vida de más de 30 millones de personas que viven con una enfermedad rara en Europa.
ERDERA
ERDERA (Alianza Europea para la Investigación sobre Enfermedades Raras) es una asociación europea que reúne a más de 170 organizaciones públicas y privadas de 37 países con un único objetivo: convertir la ciencia de vanguardia en beneficios tangibles para los 30 millones de europeos que viven con una enfermedad rara.
CIBERER
El Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), dependiente del Instituto de Salud Carlos III, coordina y potencia la investigación sobre las enfermedades raras en España. Está formado por 57 grupos de investigación ligados a 29 instituciones consorciadas.
CREER
El Centro de Referencia Estatal de Atención a Personas con Enfermedades Raras y sus Familias (Creer), situado en Burgos, tiene como objetivo estratégico conseguir una mejor atención para las personas afectadas por estas patologías minoritarias.
Orphanet
Creado y coordinado por el INSERM (Instituto Nacional de Salud e Investigación Médica de Francia), es un portal donde podrás encontrar información sobre tipos de enfermedades raras, listado de medicamentos huérfanos aprobados, directorio de asociaciones de pacientes con enfermades ratas, informes, ensayos clínicos, etc.
Red de Enfermedades Raras del CSIC
Esta red de grupos de investigación de centros del Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC) tiene como objetivo liderar y coordinar los esfuerzos de investigación en el campo de las enfermedades raras en España.
OBSER
Es el Observatorio sobre enfermedades raras, un proyecto de FEDER que se creó con el objetivo de compartir y generar conocimiento sobre las necesidades que tienen los pacientes con enfermedades raras.
DOCUMENTOS DE INTERÉS
Estos son algunos documentos que puedes consultar para conocer mejor las enfermedades raras y los medicamentos huérfanos. El objetivo de esta selección es poder ayudar a conocer diferentes documentos relacionados con la legislación actual sobre medicamentos huérfanos, ensayos clínicos, enfermedades raras, así como guías que sea han ido publicado a lo largo de estos años y que pueden ayudar en la comprensión de la problemática del acceso a los medicamentos huérfanos y el abordaje de las enfermedades raras tanto a nivel nacional como europeo.
Estrategia auspiciada por el Ministerio de Sanidad, Igualdad y Servicios Sociales, que recoge siete líneas de actuación, tales como la prevención y detección precoz de enfermedades raras, la atención sanitaria y sociosanitaria, el impulso a la investigación, y la formación e información a profesionales y personas afectadas y sus familias.
Real Decreto 1015/2009, de 19 de junio, por el que se regula la disponibilidad de medicamentos en situaciones especiales. A través de esta norma se trata de facilitar el acceso a medicamentos en investigación a pacientes que no disponen de un tratamiento satisfactorio y sufren una enfermedad
gravemente debilitante o que pone en peligro su vida.
Enlace donde se pueden encontrar Leyes, Reales Decretos, Órdenes y derogaciones sobre ensayos clínicos en España.
Documento en el que se explica el funcionamiento del sistema europeo de regulación de medicamentos.
Guía para ayudar a planificar y entender mejor los retos que van a encontrar los investigadores a medida que avanzan en el desarrollo de esa nueva terapia huérfanos.
Unidad para desarrollar la investigación epidemiológica de las enfermedades raras y poder ampliar el conocimiento y mejorar la calidad de la información de estas patologías.
Guía metodológica de evaluación económica aplicada a medicamentos huérfanos editada por el Instituto Max Weber en el año 2015, para es ayudar a la toma de decisiones de financiación, acceso y uso racional de los tratamientos dirigidos a enfermedades raras o poco prevalentes.
El libro publicado en 2016, trata de abordar los problemas éticos propios de cualquier estudio experimental realizado con seres humanos y los problemas éticos específicos de las enfermedades raras.
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