La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU), a través de su directora ejecutiva, Marian Corral, ha participado en el V Encuentro de Expertos del ciclo sobre medicamentos huérfanos, organizado por el periódico digital Diariofarma.
El coloquio, celebrado en Valencia, ha contado con la participación de Elena Gras Colomer, directora general de Farmacia de la Comunidad Valenciana; José Luis Poveda, gerente del Hospital Universitario y Politécnico La Fe- Valencia; Inmaculada Pitarch, de la Unidad de Enfermedades Neuromusculares Raras del Hospital La Fe e investigadora del Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER); Fidela Mirón, vicepresidenta de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER); José Vicente Galindo, Pricing & Market Access Associate Director de Chiesi España; y Marian Corral.
Durante el encuentro, los ponentes han abordado uno de los principales problemas que afectan a los pacientes con enfermedades raras: la falta de equidad en el acceso a medicamentos huérfanos.
Nuestro Informe Anual de Acceso 2024 refleja una evolución positiva, con 24 nuevos medicamentos que han obtenido el código nacional (CN) en 2024, frente a los 10 del año anterior. Sin embargo, los tiempos de espera desde que un medicamento obtiene el código nacional hasta que se aprueba su financiación se mantienen en una media de 23 meses.
Para encontrar soluciones, los expertos han analizado en detalle la normativa farmacéutica tanto nacional como europea, el establecimiento de fondos centralizados para su financiación o facilitar la gestión del pago entre comunidades autónomas (CCAA) para pacientes desplazados a los Centros, Servicios y Unidades de Referencia (CSUR).
En primer lugar, sobre los cambios regulatorios necesarios, la directora ejecutiva de AELMHU ha resaltado la importancia de revisar la Estrategia Nacional en Enfermedades Raras del Sistema Nacional de Salud, actualizada por última vez en 2014, “algo fundamental para reducir las desigualdades entre CCAA”.
En cuanto a los fondos centralizados, Marian Corral comentado que un fondo nacional presenta tanto ventajas como posibles inconvenientes que han de ser tenidos en cuenta: “Podría aliviar la carga económica de las CCAA y mejorar el acceso, pero hay que tener en cuenta su origen, su gestión y los problemas que podría presentar se agotan los recursos disponibles”. Asimismo, otros puntos que podrían ser problemáticos son los criterios de inclusión, dado que no todos los medicamentos huérfanos son iguales. Desde el punto de vista más administrativo, también sería necesario definir la dotación del fondo nacional y su dependencia orgánica, así como su monitorización.
Desde AELMHU mostramos nuestro más sincero agradecimiento a los organizadores, Diariofarma, a los colaboradores que hicieron posible el evento y a los ponentes por su compromiso con las enfermedades raras y los medicamentos huérfanos, así como por el enriquecimiento científico y profesional que suponen para nuestra Asociación este tipo de encuentros.
