En opinión de la directora ejecutiva de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultra Huérfanos (AELMHU), Marian Corral, existe la necesidad de “replantear el actual sistema de evaluación y financiación de medicamentos huérfanos” a través de “modelos de acceso temprano en innovaciones que satisfacen necesidades no cubiertas para pacientes que no disponen de otras opciones de tratamiento”.
Así se expresó Corral el pasado 26 de noviembre en el marco de la jornada virtual “Una Hoja de Ruta para las Enfermedades Raras: propuestas de consenso para la sanidad”, en la que diversas entidades del sector, expertos y representantes políticos se dieron cita para exponer los desafíos causados por la pandemia de COVID-19 en el ámbito de las enfermedades poco frecuentes.
El evento sirvió de cita para presentar la Hoja de Ruta para las Enfermedades Raras, resultado de la iniciativa de diálogo multilateral en la que un amplio grupo de expertos, incluyendo pacientes y profesionales sanitarios, han analizado y recogido distintas propuestas de acción concretas para impulsar cambios sustanciales en las políticas sobre enfermedades raras. El documento analiza desde el diagnóstico a la investigación, pasando por la asistencia sanitaria y la disponibilidad de tratamientos.
Tal como se puso de manifiesto en la jornada, uno de los mayores desafíos es el de la disponibilidad rápida de tratamientos. Casi un tercio de los pacientes aseguran no tener acceso o tener acceso con dificultades a los mismos, principalmente –según afirmó José Luis Poveda, coordinador del Grupo Orphar-SEFH de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria- por el elevado tiempo que tardan en estar disponibles en España tras su aprobación por la Agencia Europea del Medicamento y por la desigual cobertura entre regiones. Además, en los procesos de financiación y evaluación no se suelen tener en cuenta los retos particulares que presentan los medicamentos huérfanos, tales como la dificultad de obtener datos clínicos suficientes, dada la baja prevalencia de las patologías.
A los problemas de evaluación y fijación de precios, se suma la falta de incentivos y sinergias para institucionalizar el conocimiento y la investigación sobre enfermedades raras, lo cual se plasma en que, a pesar de que el número de ensayos sea elevado en nuestro país, la colaboración entre centros resulte difícil. Luis Aldamiz, del Instituto de Investigación Sanitaria de Santiago de Compostela, señaló que esto se debe a que “no hay una correcta integración de la actividad investigadora en la carrera profesional ni se destinan suficientes recursos”. Por ello, los expertos apuestan por impulsar un Plan Estatal de Investigación que oriente y coordine las actuaciones. La iniciativa sobre la Hoja de Ruta para las Enfermedades Raras ha contado también con el apoyo expreso de diversas fuerzas políticas. Así se refleja en el prólogo conjunto del documento, en el que portavoces de sanidad como Antonio Alarcó, Elvira Velasco y Juan Antonio Callejas (Partido Popular), Guillermo Díaz (Ciudadanos), Esther Carmona, Ana Prieto y Carmen Andrés (Partido Socialista), así como Rosa Romero y Julio Navalpotro, presidenta y vicepresidente de la Comisión de Sanidad del Congreso de los Diputados, reconocen que “todavía quedan muchos retos por abordar” comenzando por una “actualización de la Estrategia en Enfermedades Raras” que ponga a estas patologías “en el centro de las políticas de reconstrucción sanitaria”.
