La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) ha celebrado hoy la II Jornada Nacional El futuro de las Terapias Avanzadas en Enfermedades Raras con el objetivo de fomentar el diálogo y la reflexión crítica entre los diferentes agentes del sistema sanitario para poner en valor el desarrollo de este abordaje terapéutico para las enfermedades raras y seguir trabajando conjuntamente para facilitar su disponibilidad y acceso.

Entre las principales conclusiones, los participantes han coincidido en señalar el valor terapéutico y social de estas terapias avanzadas, y el trabajo conjunto de los distintos agentes implicados, indispensables para acelerar su disponibilidad y cambiar la vida de las personas que sufren enfermedades minoritarias.

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La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) ha anunciado el nombramiento de Beatriz Perales como nueva presidenta de la Asociación. La nueva Junta Directiva también estará compuesta por María José Sánchez, directora general en España y Portugal de CSL Behring, como vicepresidenta; José Luis Moreno, director general en Italia, España y Portugal de Ultragenyx, como secretario; Sergio Bullón, director general en España de Alnylam Pharmaceuticals, que continúa como tesorero; e Iván Silva, director de Acceso al Mercado para el clúster del Sur y director ejecutivo de España en Kyowa Kirin, que se incorpora por primera vez a la Junta Directiva como vocal.

La nueva Junta Directiva ha sido elegida en la Asamblea Ordinaria, celebrada en las oficinas de Takeda.

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Con motivo del Día Internacional del Ensayo Clínico que se celebra el 20 de mayo, la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) ha hecho público su informe anual en el que destaca que cerca de una cuarta parte de los ensayos clínicos realzados en España en 2023 se centraron en enfermedades raras, a pesar de haberse registrado un descenso de dos puntos respecto al 25% que representaron el año anterior.

El Informe revela que durante 2023 se autorizaron en España 834 ensayos clínicos, de los cuales 190 correspondieron a enfermedades raras, que supusieron un descenso del 10% respecto al año anterior. Como dato especialmente positivo destaca el aumento significativo de los ensayos clínicos en las primeras fases de desarrollo, que han crecido un 19% respecto al año anterior.

Por otro lado, los ensayos dirigidos a población pediátrica representaron el 22% de todos los autorizados en el ámbito de las enfermedades raras.

Según datos de AELMHU basados en el Registro Español de Estudios Clínicos (REec), dependiente de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), la industria farmacéutica sigue siendo la principal impulsora de los ensayos clínicos en enfermedades raras en España, al representar el 96%, un punto más que en 2022, mostrando un claro compromiso con la investigación en este ámbito.

La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) ha anunciado una nueva edición de sus premios, que se crearon para fomentar el conocimiento de las enfermedades raras y los medicamentos huérfanos, destacando cada año la labor de profesionales y organizaciones mediante la selección y reconocimiento que se otorga a los mejores proyectos asistenciales, de divulgación y sensibilización sobre este tipo de patologías.

Como novedad más destacada de esta VI edición, AELMHU ha incorporado una nueva categoría para reconocer la “Mejor labor de comunicación, divulgación y/o concienciación sobre enfermedades raras”. En esta categoría podrán participar profesionales que con su trabajo de comunicación han contribuido a un mayor conocimiento, divulgación y concienciación de las enfermedades raras.

Esta categoría se completa con las otras cuatro categorías ya existentes en ediciones anteriores y que seleccionarán:

• El “Mejor Proyecto Asistencial sobre enfermedades raras”
• La “Mejor Trayectoria Profesional investigadora en el campo de las enfermedades raras”
• El “Mejor Proyecto de difusión y/o sensibilización sobre enfermedades raras”
• El “Premio Honorífico AELMHU 2024 por su labor o contribución para mejorar la vida de las personas con enfermedades raras”

A falta de unas semanas para la celebración del Día Mundial de las Enfermedades Raras, la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) hace público los resultados de su Informe Anual de Acceso, en el que se analizan todos los medicamentos huérfanos (MM.HH.) con nombre comercial, que tienen vigente la designación huérfana europea a fecha de 31 de diciembre de 2023. En él, la Asociación analiza de forma detallada la situación de los productos huérfanos en Europa y su disponibilidad para los pacientes con enfermedades raras (EE.RR.) en España.

Según los datos disponibles para 2023, a nivel europeo se ha producido un descenso tanto en el número de nuevas designaciones huérfanas, pasando de 29 en 2022 a 19, como en el número de nuevas autorizaciones comerciales, pasando de 24 en 2022 a 12. Sin embargo, en este mismo periodo, España ha mejorado sus datos de acceso, incrementando el número de medicamentos huérfanos financiados y reduciendo los tiempos para su financiación, contribuyendo de esta manera a mejorar el descenso que se ha producido en los últimos años.

En 2023 se financiaron 21 nuevos medicamentos huérfanos, 12 más que en el ejercicio anterior, alcanzándose un total de 78 medicamentos huérfanos financiados por el Sistema Nacional de Salud (SNS), de los 147 que disponen de autorización de comercialización por la Agencia Europea del Medicamento (EMA), es decir un 53%.

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La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) ha hecho entrega de los premios que concede cada año, como reconocimiento a la contribución de instituciones y profesionales de la salud en el ámbito de las patologías poco frecuentes. El acto ha tenido lugar en el Espacio Bentelsmann y ha contado con la asistencia de una notable representación de profesionales de la industria, organizaciones de pacientes, científicos y representantes institucionales del ámbito de la salud.

En esta quinta edición, AELMHU ha querido destacar, a título póstumo, la excepcional labor desarrollada por el Dr. Julio Sánchez Fierro, otorgándole el Premio Honorífico de este año por su contribución a favor de los pacientes en materias como la equidad y el acceso de medicamentos y sus aportaciones en el desarrollo de numerosos textos legislativos. Unas aportaciones que le han confirmado como una de las figuras más destacadas de España en la defensa del Derecho Sanitario y Farmacéutico de España.

También ha sido distinguido, en la categoría de mejor trayectoria profesional en el campo de las enfermedades poco frecuentes, el doctor, catedrático, investigador y experto genetista D. Ángel María Carracedo Álvarez por su contribución en la investigación e innovación.

En la categoría de mejor proyecto asistencial sobre Enfermedades Raras, el jurado ha premiado el proyecto ‘Servicio de Atención Integral Telemática a las personas afectadas de Distrofia Muscular de Duchenne y Becker y sus familiares’ de la Asociación Duchenne Parent Project España. Y completando las cuatro categorías de estos premios, en la correspondiente al mejor proyecto de divulgación, difusión y sensibilizacón sobre EE.RR. ha resultado ganador el proyecto ‘RetroDravet’ de la delegación española de la Dravet Syndrome Foundation.

Uno de cada cuatro ensayos clínicos autorizados en España en 2022, fue para investigar alguna enfermedad rara, aumentando un 3% respecto a 2021 y marcando un máximo histórico con 233 ensayos dedicados a estas patologías minoritarias. Así lo reflejan los resultados del Informe Anual sobre EE.CC. en España realizado por la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) con motivo de la celebración del Día Mundial del Ensayo Clínico que tiene lugar el 20 de mayo.

Según este estudio, en 2022 se ha mantenido por tercer año consecutivo una tendencia creciente en el porcentaje de ensayos centrados en las patologías poco frecuentes, a pesar de que el cómputo global de EE.CC. autorizados en España descendió un 8%, pasando de los 996 en 2021 a los 923 en 2022.

La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) ha hecho público el texto completo de su Informe Anual de Acceso a los Medicamentos Huérfanos (MM.HH.) en España, un estudio que confirma que 2022 fue un año muy esperanzador para los pacientes con enfermedades raras (EE.RR.) a nivel europeo, mientras en España siguen aumentando los retrasos en la aprobación de estos tratamientos.

Así, ante la próxima conmemoración del Día Mundial de las Enfermedades Raras, AELMHU hace una valoración de sus indicadores de acceso, advirtiendo que “estamos ante un curso decisivo para la industria farmacéutica en nuestro país”, ya que están previstos proyectos importantes como la nueva Ley de Garantías y Uso Racional de los Medicamentos, el nuevo Reglamento Europeo de MM.HH., la nueva Estrategia Farmacéutica para Europa, el Plan Estratégico de la Industria Farmacéutica 2023-2025 o la presidencia española del Consejo de la UE.

La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) publica los resultados preliminares de su Informe Anual de Acceso de los Medicamentos Huérfanos en España 2022 en el que analiza la situación del acceso de los productos con nombre comercial que tienen vigente la designación huérfana a fecha 31 de diciembre de 2022.

A cierre del año, 146 medicamentos huérfanos cuentan con autorización para la comercialización comunitaria, de los cuales 123 ya han llegado a España (un 84%) pero solo se financian 63 (43%).

Durante 2022, el SNS ha incorporado 9 nuevos tratamientos huérfanos y la media de tiempo desde que obtuvieron el Código Nacional hasta su financiación ha sido 34 meses.

La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) ha hecho entrega, ayer por la tarde, de sus premios anuales en un acto celebrado en el Espacio Bertelsmann en Madrid.

En esta cuarta edición, los galardonados han sido el Hospital San Joan de Déu de Barcelona por el proyecto ‘La casa de Sofía’, en la categoría de mejor proyecto asistencial sobre Enfermedades Raras (EE.RR.); la Asociación MPS-Lisosomales España por el proyecto ‘Primer certamen de fotografía y cortometraje de EE.RR., el cumpleaños de Estela’, en la categoría de mejor proyecto de divulgación, difusión y sensibilización sobre EE.RR; y el doctor y científico Francesc Palau Martínez, en la categoría de mejor trayectoria profesional en el campo de estas enfermedades minoritarias.

Asimismo, AELMHU ha querido hacer un reconocimiento especial a la Fundación Mehuer concediéndoles el Premio honorífico de este año por su compromiso con el conocimiento social y el fomento de la investigación de las EE.RR.