La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos de Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) ha incorporado a su lista de socios a Amicus Therapeutics SLU y Kyowa Kirin Farmacéutica, S.L.U., dos compañías biotecnológicas centradas en investigar y promover terapias para mejorar la situación de los pacientes que padecen enfermedades raras y ultra-raras en España.

Amicus Therapeutics es una empresa de biotecnología americana a la vanguardia en la investigación de las enfermedades raras que cuenta con un portfolio de terapias avanzadas para una amplia variedad de enfermedades genéticas humanas, principalmente enfermedades de depósito lisosomal.

Por su parte, Kyowa Kirin Co., Ltd. es una empresa centrada en la investigación con un foco específico en la biotecnología, con sede central en Japón y establecida en Europa y Estados Unidos. Sus áreas de investigación están centradas en la Oncología, Inmunología y en la producción propia de Anticuerpos Monoclonales con aplicación en el tratamiento de determinadas enfermedades raras sin tratamiento actual y con necesidades terapéuticas no cubiertas.