La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) ha celebrado hoy la III Jornada Nacional: El futuro de las Terapias Avanzadas en Enfermedades Raras, con el objetivo de fomentar el diálogo y la reflexión crítica entre los diferentes agentes del sistema sanitario para poner en valor el desarrollo de terapias avanzadas para enfermedades poco frecuentes y el acceso para los pacientes en España. La jornada ha sido posible gracias a la colaboración de: Amgen, CSL Behring, PTC Therapeutics, Ultragenyx Pharmaceutical y Vertex.

Entre las principales conclusiones, los participantes han coincidido en señalar la importancia del valor terapéutico y social de las terapias avanzadas y la necesidad de trabajar conjuntamente para mejorar el abordaje de las enfermedades raras. Afrontando los grandes retos, tanto a nivel europeo como nacional o regional, referentes al diagnóstico, la investigación, el desarrollo, la financiación y el acceso a estos tratamientos.

La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) y el Consejo General de Colegios Farmacéuticos (CGCOF) han firmado un convenio de colaboración para impulsar las competencias de los farmacéuticos en este tipo de fármacos destinados a la prevención, diagnóstico o tratamiento de enfermedades raras.

El presidente del Consejo General de Colegios Farmacéuticos, Jesús Aguilar, y la presidenta de AELMHU, Beatriz Perales, han firmado el documento que incluye la organización conjunta de actividades formativas o informativas, así como de programas y campañas sanitarias. La primera acción que impulsarán ambas entidades es el lanzamiento del canal “Farmacia y Medicamentos Huérfanos”, dentro del canal de videoconsejos #TuFarmacéuticoInforma que el Consejo General de Colegios Farmacéuticos tiene en YouTube.

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La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) presenta hoy los resultados de su Informe Anual de Acceso a los Medicamentos Huérfanos para 2024 que cada año da a conocer la situación de estos fármacos en Europa y su disponibilidad para los pacientes en España.

El Informe analiza los datos de los medicamentos huérfanos tomando como referencia diferentes fuentes públicas europeas y españolas a fecha de 31 de diciembre de 2024, contemplando la evolución de los indicadores.

Según el análisis, la situación en Europa ha mostrado una evolución positiva, registrándose 25 nuevos medicamentos con designación huérfana y nombre comercial, 6 más que en 2023. Por otro lado, 17 medicamentos han obtenido autorización para su comercialización en la Unión Europea por parte de Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés), mejorando en 5 puntos el número de productos autorizados respecto al año anterior.

La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) ha hecho entrega de sus premios anuales, con los que reconoce las contribuciones más destacadas de instituciones, asociaciones de pacientes y profesionales de la salud al ámbito de las enfermedades raras para mejorar la salud y la calidad de vida de millones de personas en nuestro país.

Inaugurada por la presidenta de AELMHU, Beatriz Perales, y conducida por la periodista María Rey, la ceremonia de entrega se ha desarrollado en Madrid ante una representación del ámbito institucional, la industria, los pacientes y la comunidad científico-sanitaria. Su clausura ha estado a cargo de César Hernández, director general de Cartera Común de Servicios del Sistema Nacional de Salud y Farmacia del Ministerio de Sanidad. En el acto no han faltado numerosas muestras de recuerdo y cariño para todas las personas afectadas por la reciente DANA.

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La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) ha dado a conocer hoy el fallo del Jurado de la VI Edición de sus Premios, constituido por trece profesionales de reconocido prestigio en el ámbito de las enfermedades raras.

Con estos galardones, AELMHU reconoce la contribución de instituciones, asociaciones de pacientes y profesionales de la salud en el ámbito de las patologías poco frecuentes, para seguir reconociendo año tras año las aportaciones más relevantes tanto en la visibilidad y concienciación de estas patologías como en su investigación y tratamientos.

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La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) ha celebrado hoy la II Jornada Nacional El futuro de las Terapias Avanzadas en Enfermedades Raras con el objetivo de fomentar el diálogo y la reflexión crítica entre los diferentes agentes del sistema sanitario para poner en valor el desarrollo de este abordaje terapéutico para las enfermedades raras y seguir trabajando conjuntamente para facilitar su disponibilidad y acceso.

Entre las principales conclusiones, los participantes han coincidido en señalar el valor terapéutico y social de estas terapias avanzadas, y el trabajo conjunto de los distintos agentes implicados, indispensables para acelerar su disponibilidad y cambiar la vida de las personas que sufren enfermedades minoritarias.

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La Fundación Weber y la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) han presentado las conclusiones del Informe “Aspectos diferenciales de los medicamentos huérfanos y su valor desde una perspectiva social”, que destacan el impacto positivo que generan estas innovaciones terapéuticas en los pacientes y en todo su entorno, además de poder llegar a reducir de forma significativa costes al sistema.

Elaborado por la Fundación Weber, con la colaboración de AELMHU, el Informe analiza las características diferenciales de estas terapias y el valor que generan en distintos ámbitos de la sociedad, a lo que se suma el beneficio sustancial sobre la salud y la calidad de vida de los pacientes y de su entorno.

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La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) ha anunciado el nombramiento de Beatriz Perales como nueva presidenta de la Asociación. La nueva Junta Directiva también estará compuesta por María José Sánchez, directora general en España y Portugal de CSL Behring, como vicepresidenta; José Luis Moreno, director general en Italia, España y Portugal de Ultragenyx, como secretario; Sergio Bullón, director general en España de Alnylam Pharmaceuticals, que continúa como tesorero; e Iván Silva, director de Acceso al Mercado para el clúster del Sur y director ejecutivo de España en Kyowa Kirin, que se incorpora por primera vez a la Junta Directiva como vocal.

La nueva Junta Directiva ha sido elegida en la Asamblea Ordinaria, celebrada en las oficinas de Takeda.

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Con motivo del Día Internacional del Ensayo Clínico que se celebra el 20 de mayo, la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) ha hecho público su informe anual en el que destaca que cerca de una cuarta parte de los ensayos clínicos realzados en España en 2023 se centraron en enfermedades raras, a pesar de haberse registrado un descenso de dos puntos respecto al 25% que representaron el año anterior.

El Informe revela que durante 2023 se autorizaron en España 834 ensayos clínicos, de los cuales 190 correspondieron a enfermedades raras, que supusieron un descenso del 10% respecto al año anterior. Como dato especialmente positivo destaca el aumento significativo de los ensayos clínicos en las primeras fases de desarrollo, que han crecido un 19% respecto al año anterior.

Por otro lado, los ensayos dirigidos a población pediátrica representaron el 22% de todos los autorizados en el ámbito de las enfermedades raras.

Según datos de AELMHU basados en el Registro Español de Estudios Clínicos (REec), dependiente de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), la industria farmacéutica sigue siendo la principal impulsora de los ensayos clínicos en enfermedades raras en España, al representar el 96%, un punto más que en 2022, mostrando un claro compromiso con la investigación en este ámbito.

La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) ha anunciado una nueva edición de sus premios, que se crearon para fomentar el conocimiento de las enfermedades raras y los medicamentos huérfanos, destacando cada año la labor de profesionales y organizaciones mediante la selección y reconocimiento que se otorga a los mejores proyectos asistenciales, de divulgación y sensibilización sobre este tipo de patologías.

Como novedad más destacada de esta VI edición, AELMHU ha incorporado una nueva categoría para reconocer la “Mejor labor de comunicación, divulgación y/o concienciación sobre enfermedades raras”. En esta categoría podrán participar profesionales que con su trabajo de comunicación han contribuido a un mayor conocimiento, divulgación y concienciación de las enfermedades raras.

Esta categoría se completa con las otras cuatro categorías ya existentes en ediciones anteriores y que seleccionarán:

• El “Mejor Proyecto Asistencial sobre enfermedades raras”
• La “Mejor Trayectoria Profesional investigadora en el campo de las enfermedades raras”
• El “Mejor Proyecto de difusión y/o sensibilización sobre enfermedades raras”
• El “Premio Honorífico AELMHU 2024 por su labor o contribución para mejorar la vida de las personas con enfermedades raras”