Organizaciones y
DOCUMENTOS
de interés
¿Dónde puedes conseguir +INFORMACIÓN sobre
enfermedades raras y medicamentos huérfanos?
Estas son algunas de las páginas web donde podrás encontrar información sobre los medicamentos huérfanos y las enfermedades raras, minoritarias o poco frecuentes.
Espacios donde podrás conocer iniciativas sobre enfermedades raras, proyectos de investigación, estudios biomédicos, ensayos clínicos, asociaciones de pacientes o Centros, Servicios y Unidades de Referencia (CSUR).
EURORDIS
Alianza no gubernamental de organizaciones impulsada por pacientes. Actualmente agrupa a más de 950 organizaciones de pacientes de enfermedades raras procedentes de 74 países.
Se definen como la voz de los millones de personas que en Europa tienen alguna enfermedad rara.
CIBERER
Es el Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER) cuyo objetivo es investigar las enfermedades rara para encontrar soluciones que permitan mejorar la calidad de vida de los pacientes.
CREER
Es el Centro de Referencia estatal de atención a personas con enfermedades raras y sus familias de Burgos y tiene como objetivo estratégico conseguir una mejor atención para las personas afectadas por estas enfermedades.
FEDER
La Federeación Española de Enfermedades Raras (FEDER), agrupa a más de 370 entidades españolas. Se definen como la voz de las personas con enfermedades poco frecuentes y sus familias. Trabaja para defender, proteger y promover los derechos de los más de 3 millones de personas con enfermedades raras en España.
MAPER
Mapa interactivo creado por CIBERER donde se recoge información de los recursos de investigación sanitaria y proyectos de investigación y ensayos clínicos en enfermedades raras en España.
OBSERVER
Es el Observatorio sobre enfermedades raras, un proyecto de FEDER que se creó con el objetivo de compartir y generar conocimiento sobre las necesidades que tienen los pacientes con enfermedades raras.
ORPHANET
Es un portal donde podrás encontrar información sobre tipos de enfermedades raras, listado de medicamentos huérfanos aprobados, directorio de asociaciones de pacientes con enfermades ratas, informes, ensayos clínicos, etc.
RARE COMMONS
Rare Commons es un proyecto de investigación del Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona, centrado en el estudio biomédico de las enfermedades raras que afectan a niños.
DOCUMENTOS DE INTERÉS
Estos son algunos documentos que puedes consultar para conocer mejor las enfermedades raras y los medicamentos huérfanos. El objetivo de esta selección es poder ayudar a conocer diferentes documentos relacionados con la legislación actual sobre medicamentos huérfanos, ensayos clínicos, enfermedades raras, así como guías que sea han ido publicado a lo largo de estos años y que pueden ayudar en la comprensión de la problemática del acceso a los medicamentos huérfanos y el abordaje de las enfermedades raras tanto a nivel nacional como europeo.
Estrategia auspiciada por el Ministerio de Sanidad, Igualdad y Servicios Sociales, que recoge siete líneas de actuación, tales como la prevención y detección precoz de enfermedades raras, la atención sanitaria y sociosanitaria, el impulso a la investigación, y la formación e información a profesionales y personas afectadas y sus familias.
Real Decreto 1015/2009, de 19 de junio, por el que se regula la disponibilidad de medicamentos en situaciones especiales. A través de esta norma se trata de facilitar el acceso a medicamentos en investigación a pacientes que no disponen de un tratamiento satisfactorio y sufren una enfermedad
gravemente debilitante o que pone en peligro su vida.
Enlace donde se pueden encontrar Leyes, Reales Decretos, Órdenes y derogaciones sobre ensayos clínicos en España.
Documento en el que se explica el funcionamiento del sistema europeo de regulación de medicamentos.
Guía para ayudar a planificar y entender mejor los retos que van a encontrar los investigadores a medida que avanzan en el desarrollo de esa nueva terapia huérfanos.
Unidad para desarrollar la investigación epidemiológica de las enfermedades raras y poder ampliar el conocimiento y mejorar la calidad de la información de estas patologías.
Guía metodológica de evaluación económica aplicada a medicamentos huérfanos editada por el Instituto Max Weber en el año 2015, para es ayudar a la toma de decisiones de financiación, acceso y uso racional de los tratamientos dirigidos a enfermedades raras o poco prevalentes.
El libro publicado en 2016, trata de abordar los problemas éticos propios de cualquier estudio experimental realizado con seres humanos y los problemas éticos específicos de las enfermedades raras.
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