Durante el 13 y 14 de diciembre se ha celebrado el II Congreso Internacional de Enfermedades Raras, organizado por la Asociación de Enfermedades Raras de Elche. AELMHU ha participado en este Congreso, que ha tenido lugar en el Auditorio Centro de Congresos «Ciutat d’Elx»y cuyo objetivo es el de debatir y formar a la comunidad sanitaria y educativa.
Por parte de AELMHU, su directora Marian Corral, ha querido arrojar luz y explicar los datos más relevantes del último Informe de Ensayos Clínicos para Enfermedades Raras en el que se destaca, que en España ya uno de cada cuatro ensayos autorizados está destinado a investigar una enfermedad rara, 2 puntos más que hace solo un año. Este crecimiento en la investigación supone una gran oportunidad que debería estimular la suma de esfuerzos de todos los agentes implicados para situarnos en primera línea en eficiencia, capacidad de respuesta y atractivo como país y lograr así sigan llegando más ensayos y en fases más tempranas.
Sin embargo, uno de los datos negativos que podemos extraer de este informe es el del tiempo de espera: La media desde que un producto obtiene el CN hasta que se incorpora en el SN se mantiene en 26 meses, dato idéntico al primer cuatrimestre como en el segundo cuatrimestre de 2023.
Ante esta situación, y desde el firme convencimiento de que hemos de encontrar soluciones desde el diálogo, el compromiso y la involucración de todas las partes implicadas. Un cambio de proceso que permita más claridad y predictibilidad en el proceso y permita un acceso temprano a los tratamientos a los pacientes sin olvidar la sostenibilidad del SNS. Para ello, desde la asociación se han realizado una serie de propuestas, las cuales se han actualizado y presentado en el Ministerio en el primer semestre de 2023. Propuestas que se han centrado tanto en un modelo de acceso temprano como a la evaluación y financiación de los medicamentos huérfanos. Unas recomendaciones que nuevamente se han trasladado en la aportación que AELMHU ha hecho a la consulta pública al Real Decreto de Evaluación de tecnologías Sanitarias con el objetivo desarrollar, de forma conjunta y consensuada, un modelo de evaluación de la innovación específico para los medicamentos huérfanos características de los medicamentos huérfanos
En las demás ponencias, hemos asistido a discursos orientados a la formación de docentes y sanitarios con el fin de alcanzar una sociedad más inclusiva y justa. Bajo el lema ‘Juntos Sumaremos’, se busca mejorar la empatía social a través del conocimiento y la información, además de ayudar a esas familias cuyos hijos son diagnosticados de una enfermedad poco común, tanto en los procesos burocráticos o médicos como facilitando el día a día.
En palabras de la Asociación, el objetivo es «poner de manifiesto patologías que se tardan mucho en diagnosticar y que, en muchos casos, no disponen de un tratamiento adecuado, así como favorecer la integración en los centros docentes de las personas que las padecen. Siendo por ello vital y de una gran importancia la sensibilización y humanización para ayudar en el día a día de estas familias afectadas».
