La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) ha presentado sus aportaciones al Proyecto de Real Decreto (RD) por el que se regulan los procedimientos de financiación y precio de los medicamentos.
AELMHU, que representa a 26 compañías farmacéuticas comprometidas con la investigación, desarrollo y comercialización de terapias innovadoras frente a las enfermedades raras y ultrarraras, celebra que el Proyecto de RD proponga una revisión y definición de los criterios de inclusión, no inclusión y exclusión en la financiación de medicamentos, el beneficio clínico de los mismos desde una perspectiva del paciente, la evaluación económica (eficiencia e impacto presupuestario), y la incertidumbre sobre cada uno de estos elementos.
Además, también vemos positivo que la Estrategia de la Industria Farmacéutica identifique tres fases diferenciadas en el procedimiento de financiación: negociación con la industria, evaluación y decisión de financiación, todo ello en aras de la transparencia, independencia y separación del proceso de evaluación del de negociación y posicionamiento.
RECOMENDACIONES
Nuestra Asociación ha acogido con satisfacción la puesta en marcha de este proyecto de Real Decreto y ha aportado las siguientes recomendaciones sobre aspectos relevantes y necesarios para regular el procedimiento de financiación y precio:
- Consideramos fundamental implementar mecanismos e instrumentos de gobernanza que faciliten el desarrollo conjunto y consensuado de modelos de evaluación de la innovación, adaptados a cada patología.
- Trabajar conjuntamente en los procedimientos y condiciones para autorizaciones de financiación acelerada, condicional y provisional.
- Debido a las características de los medicamentos huérfanos (MM.HH.), la evaluación de su eficiencia debe regirse por un marco flexible que utilice metodologías de evaluación que pongan en valor la contribución social del medicamento, así como que contemple la idiosincrasia especifica de estos tratamientos.
- Es imprescindible establecer y fortalecer un proceso de diálogo temprano y continuo entre la Administración y las empresas, tanto para el horizon scanning como la preparación para la evaluación.
- Consideramos necesaria la implementación de las garantías asociadas a estos medicamentos en relación con la exclusividad comercial, incluyendo sucesivas indicaciones autorizadas de un mismo medicamento huérfano y su asociada exclusividad comercial.
- Que se tenga en cuenta la efectividad de los medicamentos, así como los datos de vida real que permitan resolver las incertidumbres identificadas durante el diálogo temprano y durante el proceso de precio y financiación. Por ello, recomendamos que la recogida de estos datos se adapte a la práctica clínica de los Centros, Servicios y Unidades de Referencia del SNS (CSUR).
- Incluir en las definiciones de transparencia y de confidencialidad aquellos aspectos que, por la propia naturaleza del procedimiento en cuestión, deban permanecer confidenciales, con el fin de salvaguardar la competencia y el correcto funcionamiento del mercado.
- Revisión de los criterios de financiación: inclusión de atributos en la evaluación que vayan más allá de su coste-efectividad y criterios de eficiencia; reflejar claramente el valor clínico, económico y social de los medicamentos es esencial.
- Celebramos la voluntad del Ministerio de determinar los criterios para la elaboración de las directrices, guías y procedimientos de evaluación con reglas claras y transparentes para cada uno de ellos, así como sus mecanismos de aprobación. Desde AELMHU consideramos que se deberían trabajar desde la colaboración y el consenso de todas las partes implicadas, incluyendo la industria.
- Dada la naturaleza de los MM.HH., y aun cuando estos pierden su designación huérfana, desde AELMHU recomendamos que se limite el uso de mecanismos para reducir el precio en aquellos productos que ya cuentan con una decisión de financiación positiva.
- Siguiendo la jurisprudencia del Alto Tribunal español y de acuerdo con la legislación europea vigente, los medicamentos que hayan sido designados como huérfanos no deben ser incluidos en ningún conjunto de los órdenes de precios de referencia.
