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Un ensayo clínico de terapia génica para la deficiencia de adhesión leucocitaria tipo I (LAD-I) ha conseguido las primeras evidencias de beneficio clínico en el primer paciente tratado.
El Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER) informa de que ya está abierta la nueva convocatoria del European Joint Programme on Rare Diseases (EJP RD), la segunda convocatoria de proyectos colaborativos europeos similar a la antigua E-RARE.
Científicos y empresas catalanas tienen en marcha actualmente unas 300 investigaciones sobre enfermedades raras, mientras que los hospitales de Cataluña están participando en 400 ensayos clínicos para probar nuevos fármacos en pacientes con patologías minoritarias.
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