La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) ha publicado su Informe sobre el Acceso a Medicamentos Huérfanos en España correspondiente al segundo cuatrimestre de 2025, con datos hasta el 31 de agosto.
Esta publicación, que se realiza tanto de manera cuatrimestral como anual, proporciona un análisis detallado sobre los productos con designación huérfana que cuentan con nombre comercial en la Unión Europa y España, así como su disponibilidad para los pacientes con enfermedades raras.
En el segundo cuatrimestre del año, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) ha otorgado la designación huérfana a 9 nuevos fármacos. Además, 8 tratamientos han recibido la autorización de comercialización, 2 han obtenido el Código Nacional en España y 14 han recibido la financiación del Sistema Nacional de Salud (SNS).
A nivel europeo, ya se han identificado un total de 221 medicamentos con designación huérfana y nombre comercial, de los cuales 156 disponen de la autorización de comercialización.
Mientras tanto, en España 135 medicamentos tienen código nacional y 104 están financiados por el SNS, aunque el 57% está financiado con restricciones (limitaciones en las indicaciones autorizadas o con alguna indicación no financiada).
En cuanto a los 31 medicamentos huérfanos con Código Nacional, pero sin financiación en España, 17 cuentan con una resolución expresa de no financiación y 14 están en estudio o aún no han realizado la petición para ser financiados.
El informe también recoge el tiempo que transcurre entre la asignación del Código Nacional al fármaco y su incorporación al SNS. En lo que llevamos de año, este plazo se sitúa en 24 meses de media, en comparación con los 23 meses registrados al cierre del año pasado. Para AELMHU, este dato pone de manifiesto la necesidad de que todos los agentes implicados sigamos trabajando de forma conjunta para agilizar el acceso de estos medicamentos a todos los pacientes con enfermedades raras.
Las fuentes consultadas para la elaboración de este informe incluyen la EMA, el Registro Comunitario de Medicamentos Huérfanos, la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) y el Ministerio de Sanidad.
Consulta aquí la infografía completa.
Infografía_informe acceso cuatrimestral 2_ 2025_AELMHU
