En el marco del Día Internacional del Ensayo Clínico, que se celebra cada 20 de mayo, la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) ha presentado su Informe sobre Ensayos Clínicos para Enfermedades Raras en España 2024, que refleja una evolución positiva y sostenida en la investigación de estas patologías minoritarias en el país.
El año pasado, se aprobaron en España 929 ensayos clínicos, de los cuales 207 se centraron en enfermedades raras. Esta cantidad refleja un crecimiento del 10 % respecto al año anterior y constituye una señal positiva para los numerosos pacientes que aún no cuentan con opciones terapéuticas disponibles.
Asimismo, la implicación de personas en estos estudios ha crecido notablemente: un total de 3.659 participantes, lo que supone un incremento del 15 % en comparación con 2023. Entre ellos, 602 eran menores de edad, es decir, un 16 % del conjunto.
Esta cifra pone de relieve la relevancia de impulsar la investigación en población pediátrica, sobre todo en patologías que se manifiestan desde etapas tempranas de la vida.
La industria como motor de la investigación
Uno de los datos más destacados del informe es el papel clave de la industria farmacéutica, que ha promovido el 95 % de los ensayos clínicos para enfermedades raras en 2024. Este compromiso empresarial es esencial para avanzar en tratamientos dirigidos a patologías poco frecuentes que, por su baja prevalencia, suelen contar con escasa inversión pública.
“Estos resultados confirman que la investigación en enfermedades raras no solo se mantiene, sino que crece de forma sostenida. La industria farmacéutica sigue reforzando su compromiso con la búsqueda de nuevos tratamientos y desde AELMHU ratificamos nuestro compromiso por seguir trabajando y aunando esfuerzos en torno a este objetivo común”, ha afirmado Beatriz Perales, presidenta de AELMHU.
En cuanto a la distribución territorial, Cataluña, Madrid, Andalucía y la Comunidad Valenciana concentran más del 60 % de los ensayos clínicos autorizados en esta área, lo que refuerza su papel referente en investigación científica.
Fases tempranas y nuevas áreas terapéuticas
El informe señala que la mayoría de los ensayos clínicos sobre enfermedades raras se encuentran en fases tempranas (I, II y III), lo que refleja una actividad de innovación en pleno desarrollo
Aunque oncología sigue siendo la principal área de investigación, su peso relativo ha descendido hasta el 26 %, cuatro puntos menos que en 2023. En cambio, se ha incrementado la actividad en campos como las enfermedades neurológicas y genéticas, lo que podría ampliar el abanico de tratamientos disponibles para otras patologías menos estudiadas hasta ahora.
Auge de las terapias avanzadas
Una de las novedades del informe de 2024 es el análisis específico sobre los ensayos clínicos con terapias avanzadas —como terapias génicas, celulares o con productos de ingeniería tisular—. En total, se autorizaron 52 ensayos con terapias avanzadas, de los cuales 27 estuvieron dirigidos a enfermedades raras.
Este dato indica una consolidación de estas innovaciones como una vía clave de investigación para tratar enfermedades que hasta hace poco carecían de alternativas terapéuticas. En el periodo 2020-2024, se han autorizado 199 ensayos clínicos con terapias avanzadas, de los cuales más de la mitad (101) se centraron en enfermedades raras.
Una tendencia ascendente
El balance de los últimos cinco añosro confirma un crecimiento sostenido del interés por la investigación en enfermedades poco frecuentes. Desde 2020, España ha autorizado 4.715 ensayos clínicos, de los cuales un 23 % han sido para enfermedades raras.
Estos datos consolidan a España como uno de los países europeos más activos en la investigación de enfermedades raras, y refuerzan la importancia de mantener una colaboración fluida entre administraciones públicas, industria farmacéutica y organizaciones de pacientes.
“Desde AELMHU creemos firmemente que el trabajo conjunto se traducirá en más oportunidades terapéuticas y en un acceso más rápido a los tratamientos para los pacientes”, concluyó Beatriz Perales.
En un contexto en el que las enfermedades raras afectan a más de tres millones de personas en España, el impulso de los ensayos clínicos y la apuesta por las terapias innovadoras son pasos clave hacia un futuro con más esperanza y soluciones para quienes hoy viven con patologías sin tratamiento.
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