La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) ha presentado hoy los resultados de su Informe Anual de Acceso 2024, un análisis exhaustivo sobre la situación de los medicamentos huérfanos en Europa y su disponibilidad para los pacientes en España.
Evolución en Europa
El informe de AELMHU refleja una evolución positiva a nivel europeo, con 25 nuevos medicamentos con designación huérfana y nombre comercial registrados en 2024, lo que supone un incremento de 6 productos respecto al año anterior. Además, 17 medicamentos han obtenido autorización para su comercialización en la Unión Europea por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA), mejorando en 5 puntos el número de productos autorizados con respecto a 2023.
Al cierre de 2024, 210 medicamentos cuentan con designación huérfana y nombre comercial, y 147 de ellos tienen autorización para su comercialización en la UE. Con ello, AELMHU destaca la importancia de que la nueva legislación europea continúe impulsando la investigación y el desarrollo de tratamientos para enfermedades raras, eliminando barreras burocráticas y mejorando el acceso equitativo a estos fármacos en todos los países de la Unión Europea.
Acceso a España
En nuestro país, la evolución también ha sido positiva, con 24 nuevos medicamentos que han obtenido el código nacional (CN) en 2024, frente a los 10 del año anterior. Sin embargo, el número de medicamentos financiados ha descendido ligeramente, pasando de 21 a 17. A pesar de ello, España ha logrado financiar el 58% de los medicamentos huérfanos autorizados en la UE, alcanzando los 85 productos financiados por el Sistema Nacional de Salud (SNS), 5 puntos porcentuales más que en el ejercicio anterior.
A cierre del informe, España cuenta con 131 fármacos huérfanos con código nacional, lo que representa el 89% de los productos autorizados en la UE. No obstante, aún quedan 46 medicamentos huérfanos sin financiar, de los cuales un 39% lleva más de tres años esperando una resolución favorable.
Tiempos de espera en la Financiación
El informe también refleja que los tiempos de espera desde que un medicamento obtiene el código nacional hasta que se aprueba su financiación se mantienen en una media de 23 meses. Desde la Asociación, señalan que este dato evidencia la necesidad de un nuevo modelo de precio y financiación que contemple la especificidad de los medicamentos huérfanos en España, y que facilite un acceso más temprano y equitativo para todos los pacientes con enfermedades raras, un área terapéutica estratégica en la Estrategia de la Industria Farmacéutica 2024-2028.
Terapias Avanzadas para Enfermedades Raras
Un dato destacado en el informe de 2024 es la financiación de 3 nuevas terapias avanzadas para patologías poco frecuentes, un avance significativo ya que no se había producido ninguna financiación de este tipo desde 2021. Actualmente, 15 terapias avanzadas tienen autorización para su comercialización en la UE, de las cuales 14 disponen de código nacional en España y 7 están financiadas por el SNS.
Este informe subraya los avances significativos en el acceso y financiación de medicamentos huérfanos en España, pero también pone de manifiesto los desafíos persistentes, como los tiempos de espera para la financiación y la necesidad de un enfoque más ágil y equitativo para los pacientes con enfermedades raras. Con ello, desde AELMHU manifiestan su compromiso en trabajar para mejorar la financiación y acceso de los medicamentos huérfanos, contribuyendo al bienestar de los pacientes con enfermedades raras y colaborando con las administraciones públicas y otras entidades involucradas en el proceso.
Puedes consultar el resumen ejecutivo del informe, la infografía y la nota de prensa.
