La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultra-huérfanos (AELMHU), a través de su directora ejecutiva, Marian Corral, ha participado en el evento Hacia una Estrategia Largoplacista de Terapias «One-shot» en España, organizado por la Fundación Gaspar Casal y CSL Behring en la Embajada de Australia en Madrid.
La inauguración del evento ha contado con la intervención de Daniel-Aníbal García (FEDHEMO), Rosemary Morris-Castico (Embajadora de Australia), Markus Staempfli (CSL Behring) y Alicia del Llano (Fundación Gaspar Casal), quienes destacaron la necesidad de impulsar la innovación y fortalecer la colaboración internacional para mejorar el acceso a terapias avanzadas.
El desarrollo del evento se ha basado en varios centros de debate:
La mesa “¿Está el SNS preparado para la revolución de las terapias «One-shot»?” ha reunido a Raquel San José (Comunidad de Madrid), Marcos Timón (EMA), María Teresa Álvarez Román (SETH) y José Luis Poveda (Hospital La Fe), bajo la moderación de Rubén Moreno, Exsecretario General de Sanidad del Ministerio de Sanidad. Los ponentes han abordado los retos regulatorios, clínicos y organizativos que plantea la incorporación de estas terapias de administración única en el Sistema Nacional de Salud.
En la mesa “¿Una regulación «One-shot» para los medicamentos del futuro?”, se ha podido debatir sobre la necesidad de adaptar el marco normativo a las nuevas terapias avanzadas. Los participantes María Sainz (PSOE), Raquel Barrero Alba (VOX) y Antonio Cavacasillas (PP), con la moderación de la periodista sanitaria Belén Gómez del Pino, han podido expresar sus posturas sobre cómo debe evolucionar la legislación para responder a los avances científicos.
Bajo el título de «Teoría y práctica: equilibrio entre acceso y sostenibilidad para las terapias one-shot», un panel moderado por Susana Álvarez, Exsubdirectora General de Contratación del del Servicio Madrileño de Salud, AELMHU ha compartido su intervención con Gerardo García-Álvarez, Catedrático de Derecho Administrativo en la Universidad de Zaragoza; Lourdes Gil, jefa de Área de Tecnologías Farmacéuticas, del Ministerio de Industria y Turismo y Jorge Mestre, Investigador y consultor de economía de la salud.
Durante el debate, Marian Corral ha destacado que este tipo de terapias suponen un avance para las enfermedades raras y ultrarraras, pero ha advertido de que su incorporación al Sistema Nacional de Salud exige que se adapten nuevos modelos de financiación.
Colaboración público-privada como eje estratégico
En esta misma mesa, la directora ha remarcado que la colaboración público-privada es fundamental para afrontar los retos actuales, especialmente en un contexto de importantes cambios regulatorios tanto a nivel nacional como europeo.
Entre las medidas propuestas para garantizar un acceso equitativo a las nuevas terapias, ha destacado:
- Impulsar acuerdos de desarrollo conjunto entre entidades públicas y privadas.
- Mejorar la transparencia en los procesos de colaboración y compartir datos de vida real para evaluar el impacto de las terapias.
- Fomentar la innovación mediante incentivos fiscales y programas de colaboración.
En relación con las barreras normativas, Corral ha señalado la necesidad de superar el actual enfoque limitado a las terapias CAR-T y avanzar hacia una estrategia nacional más amplia, que incluya también terapias génicas y celulares.
Finalmente, la directora ejecutiva de AELMHU ha abordado la importancia de mejorar la coordinación sociosanitaria para pacientes que reciben terapias avanzadas. Entre sus propuestas se ha destacado:
- La creación de equipos multidisciplinares para el seguimiento clínico.
- El establecimiento de protocolos estandarizados y una mejor comunicación interinstitucional.
- La formación especializada de profesionales sanitarios y sociales.
- La creación de registros de pacientes y el fortalecimiento del papel de las asociaciones de pacientes en el diseño y evaluación de servicios.
Desde AELMHU, agradecemos a los organizadores, CSL Behring y Fundación Gaspar Casal la oportunidad de estar presentes en un foro tan necesario.
También, a los demás ponentes que facilitaron el debate y con los que hemos obtenido conclusiones muy interesantes.
