La Asociación Española de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) ha participado este lunes en la Segunda Reunión de la Red de Enfermedades Raras del Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC), que se ha celebrado en la sede del Instituto de Investigaciones Biomédicas Sols-Morreale.
El encuentro reunió a investigadores de múltiples disciplinas para compartir conocimientos y avances en el estudio de las enfermedades raras, así como fortalecer el trabajo en red y avanzar conjuntamente en la mejora de la atención, la investigación y la visibilidad de estas patologías.
Nuestra directora general, Marian Corral, intervino en la mesa redonda sobre “Medicamentos huérfanos y terapias avanzadas”, aportando la visión de la industria farmacéutica sobre cómo ha evolucionado el acceso a estos tratamientos en los últimos años tanto en España como en Europa.
Desde AELMHU, presentamos los principales resultados de nuestro Informe Anual de Acceso a los Medicamentos Huérfanos en España 2025, poniendo de relieve tanto los avances en nuevas opciones terapéuticas como los retos pendientes para garantizar que la innovación llegue de forma equitativa a todos los pacientes.
Los datos reflejan un avance en la incorporación de medicamentos huérfanos en España, con 20 nuevos tratamientos financiados en 2025. Sin embargo, aún nos enfrentamos a retos clave, como la media de espera para la inclusión en el Sistema Nacional de Salud, que se mantiene en 23 meses.
En la reunión también se abordaron otros contenidos de gran relevancia científica para el sector de las enfermedades raras. Por ejemplo, se presentaron avances en terapias innovadoras y se analizó el papel que puede jugar la inteligencia artificial en la investigación de estas patologías.
