La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) ha celebrado hoy la III Jornada Nacional: El futuro de las Terapias Avanzadas en Enfermedades Raras, con el objetivo de fomentar el diálogo y la reflexión crítica entre los diferentes agentes del sistema sanitario para poner en valor el desarrollo de terapias avanzadas para enfermedades poco frecuentes y el acceso para los pacientes en España. La jornada ha sido posible gracias a la colaboración de: Amgen, CSL Behring, PTC Therapeutics, Ultragenyx Pharmaceutical y Vertex.

Entre las principales conclusiones, los participantes han coincidido en señalar la importancia del valor terapéutico y social de las terapias avanzadas y la necesidad de trabajar conjuntamente para mejorar el abordaje de las enfermedades raras. Afrontando los grandes retos, tanto a nivel europeo como nacional o regional, referentes al diagnóstico, la investigación, el desarrollo, la financiación y el acceso a estos tratamientos.