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1º Informe Cuatrimestral de Acceso 2025

Primer Informe de Acceso Cuatrimestral 2025

La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) ha publicado su Informe sobre el Acceso a Medicamentos Huérfanos en España correspondiente al primer cuatrimestre de 2025, con datos hasta el 30 de abril.

Esta publicación, que se realiza tanto de manera cuatrimestral como anual, proporciona un análisis detallado sobre los productos con designación huérfana que cuentan con nombre comercial en la Unión Europa y España, así como su disponibilidad para los pacientes con enfermedades raras.

En los primeros cuatro meses de 2025, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha otorgado la designación huérfana a 12 nuevos fármacos. Además, 5 tratamientos han recibido la autorización de comercialización, 3 han obtenido el Código Nacional y 5 han recibido la financiación del Sistema Nacional de Salud (SNS).

A nivel europeo, ya se han identificado un total de 216 medicamentos con designación huérfana y nombre comercial, de los cuales 149 disponen de la autorización de comercialización.

Mientras tanto, en España 132 medicamentos tienen código nacional y 90 están financiados por el SNS, aunque el 54% está financiado con restricciones (limitaciones en las indicaciones autorizadas o con alguna indicación no financiada).

En cuanto a los 41 medicamentos huérfanos con Código Nacional pero sin financiación en España, 19 cuentan con una resolución expresa de no financiación y 22 están en estudio o aún no han realizado la petición para ser financiados.

El informe también destaca como una de las principales preocupaciones el tiempo que transcurre entre la asignación del Código Nacional y la financiación. En los primeros cuatro meses de 2025, este plazo se ha alargado hasta los 33 meses, en comparación con los 23 meses registrados al cierre de 2024. Para AELMHU, este dato pone una vez más de manifiesto la necesidad de agilizar el acceso de estos medicamentos para todos los pacientes con enfermedades raras.

Las fuentes consultadas para la elaboración de este informe incluyen la EMA, el Registro Comunitario de Medicamentos Huérfanos, la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) y el Ministerio de Sanidad.

Consulta aquí la Infografía completa

Infografía_informe acceso cuatrimestral 1_ 2025_AELMHU