Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos, organización sin ánimo de lucro que agrupa a 25 empresas biotecnológicas y farmacéuticas comprometidas con el descubrimiento, la investigación, el desarrollo y la comercialización de terapias innovadoras capaces de mejorar la situación de los pacientes que viven con enfermedades raras y ultrarraras, agradece la oportunidad de participar en esta consulta.
Dese la asociación reconocemos la necesidad de actualizar el marco jurídico europeo que regula los medicamentos huérfanos para seguir trabajando en un entorno incentivador. En este sentido, saludamos los esfuerzos realizados para reducir la carga regulatoria y administrativa para promover los avances científicos y los objetivos que la reforma pretende alcanzar. Sin embargo, nos preocupan determinadas medidas y apartados de los dos instrumentos legales que, en nuestra opinión, podrían, en particular en un sector tan complejo como el de los medicamentos huérfanos, perjudicar los esfuerzos de I+D, el interés por la innovación y la competitividad del mercado europeo, y producir un efecto contrario al que persigue la reforma.
Por esas razones, nuestros comentarios se centran en las propuestas relacionadas con las altas necesidades médicas insatisfechas (HUMN) y las necesidades médicas insatisfechas (UMN); la reducción del período de exclusividad en el mercado y vinculación al principio activo de un medicamento; las medidas que abordan la equidad en el acceso y la innovación entre los Estados miembros; la reducción de la duración de los plazos reglamentarios de protección de datos; y, finalmente, los tiempos de acceso a los medicamentos.
En resumen, la investigación de enfermedades raras es un proceso largo, costoso y altamente impredecible que requiere una visión a largo plazo y una seguridad jurídica bien establecida. Condiciones como vincular los incentivos a la innovación con definiciones como la HUMN, o la exclusividad comercial de una sustancia activa, generan incertidumbre dentro del campo de la investigación y aumentan el riesgo de desincentivar la investigación, incluida la exploración de todo el potencial de una sola sustancia activa. Detallamos nuestras preocupaciones en torno a los cambios en la exclusividad del mercado y en las condiciones regulatorias de protección de datos, que ahora ofrecen como años «extra», las formas de, en realidad, mantener la exclusividad existente, aumentando la carga para los laboratorios, con posibles repercusiones negativas para los pacientes. También destacamos que elementos como las condiciones de un lanzamiento al mercado de la UE, o las medidas para mejorar los tiempos de aprobación de medicamentos deben considerar las particularidades de los diferentes mercados y sus tiempos de aprobación.
Nuestro comentario contiene un total de 8 recomendaciones concretas y, fomentando un diálogo activo con todas las partes interesadas, nos ponemos a completa disposición de la Comisión Europea y de todas las instituciones europeas para futuros intercambios.
Conoce el texto completo de las aportaciones de AELMHU aquí.
