Artículos de revisión

El experto opina

Jueves, 08 Octubre 2015 15:10

Las enfermedades raras y la esperanzadora solución con terapia génica

Valora este artículo
(1 Voto)

Dra. Gloria González Aseguinolaza
Directora del Programa de Terapia Génica y Regulación de la Expresión Génica. Centro de Investigación Médica Aplicada. Universidad de Navarra. Pamplona

 

RESUMEN

Dentro de las enfermedades monogénicas susceptibles de ser tratadas con terapia génica nos encontramos un gran número de las denominadas enfermedades raras o minoritarias y la terapia génica podría ser la solución para muchas de estas enfermedades.

La estrategia terapéutica para las enfermedades raras con un mayor potencial, particularmente en aquellas debidas a la deficiencia de un único gen, es la basada en la complementación génica, es decir, la introducción en la célula mediante un vehículo o vector del gen deficitario (o su sustitución en caso de ser defectuoso) responsable de la enfermedad. Sin embargo, el cuello de botella para la realización de más ensayos clínicos de terapia génica se encuentra principalmente en la producción de los vectores virales a gran escala y en grado clínico. Este punto continúa siendo un verdadero desafío en el tratamiento de patologías en las cuales el órgano afectado es relativamente grande o es necesario corregir muchas células del individuo. Los mayores problemas con los que se enfrenta hoy día la terapia génica son los efectos secundarios adversos observados en algunos ensayos clínicos.

Sin embargo, estos datos han ayudado a la búsqueda de estrategias para evitar posibles complicaciones, como el desarrollo de vectores más seguros y la limitación de la respuesta inflamatoria o inmune. Aunque la mayoría de las enfermedades raras carecen hoy por hoy de una alternativa terapéutica satisfactoria, los importantes avances logrados en los últimos tiempos en cuanto a desarrollo tecnológico de los vectores y el conocimiento de los mecanismos moleculares implicados en el desarrollo de la enfermedad invitan al optimismo y nos permiten aventurar que en los próximos años la terapia génica podría convertirse en el tratamiento de cabecera para estas enfermedades.

Puede descargar el artículo completo en el link adjunto "Descargar archivos adjuntos"

Visto 4503 veces Modificado por última vez en Viernes, 16 Octubre 2015 08:26