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Miércoles, 13 Noviembre 2019 09:09

Celebrada en Bilbao la jornada sobre Designación, desarrollo y acceso de medicamentos huérfanos

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“Designación, desarrollo y acceso de medicamentos huérfanos” fue el título de la jornada organizada por el CIBERER y la Plataforma Malalties Minoritàries, con el apoyo del CIC bioGUNE, Gobierno Vasco, Universidad de Deusto, Ayuntamiento de Bilbao y FEDER-País Vasco el pasado mes de octubre en la Universidad de Deusto (Bilbao).

La inauguración contó con la participación de Yolanda Díez, concejala de Salud y Consumo del Ayuntamiento de Bilbao; María Aguirre, del Departamento de Salud del Gobierno Vasco; Natalia Ojeda, de la Universidad de Deusto; Iolanda Arbiol, de la Plataforma Malalties Minoritàries; Juana María Saenz, de FEDER País Vasco; y Beatriz Gómez, gestora científica del CIBERER.

En el primer bloque se abordó el proceso de designación. Josep Torrent, profesor de la Universidad Autónoma de Barcelona y presidente del Comité Científico Asesor Externo del CIBERER, explicó el proceso para la obtención de la designación y los beneficios que conlleva. A continuación, Julián Isla, presidente y cofundador de Foundation 29, representante de los pacientes en el Committee for Orphan Medicinal Products (COMP/EMA) y miembro del CIBERER, habló sobre la incorporación de los pacientes al proceso de designación.

En el segundo bloque, se abordó el paso de la designación al paciente con la intervención de Juan Luque, gestor científico del CIBERER, y Stefanie Granado, vicepresidenta de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU). Los ponentes de este bloque abordaron la investigación y desarrollo de medicamentos huérfanos en la academia y el interés de la industria en los medicamentos huérfanos.

En la parte final de la jornada se presentaron dos experiencias en la designación. Jordi Minguillón, investigador de la U745 CIBERER que lidera Jordi Surrallés en el Hospital Sant Pau y la Universidad Autónoma de Barcelona, expuso la designación de afatinib y gefitinib para el tratamiento de anemia de Fanconi. Ambos medicamentos han obtenido la designación de medicamento huérfano por la Agencia Europea del Medicamento (EMA).

Óscar Millet, de CIC bioGUNE y Atlas Molecular Pharma, explicó la designación del Ciclopirox para el tratamiento de la porfiria eritropoyética congénita. El ciclopirox cuenta con el reconocimiento por parte de la EMA y la FDA de Estados Unidos como medicamento huérfano para esta enfermedad. Al ser un fármaco ya existente para el tratamiento de otras enfermedades, el compuesto está aprobado por las agencias reguladoras de medicamentos, lo que facilitará el complejo proceso de su desarrollo para la porfiria eritropoyética congénita.

Fuente: CIBERER

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