Administrador

Administrador

La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) tenía autorizados en el año 2000 solamente 8 fármacos para enfermedades raras, antes de la aprobación del Reglamento sobre medicamentos huérfanos. En 2019 la cifra ha aumentado hasta los 169 medicamentos disponibles para casi un centenar de enfermedades diferentes, junto a más de 2.100 designaciones huérfanas (es decir, nuevas indicaciones para patologías poco frecuentes autorizadas por la EMA a medicamentos ya existentes).

Los menores con enfermedades raras, atendidos por el Servicio de Protección a la Infancia (SPI) viven una situación de especial vulnerabilidad ante la crisis derivada por la COVID-19, ya que, además de hacer frente a su patología, deben de enfrentarse a las consecuencias que ha producido el coronavirus en el colectivo afectado por estas enfermedades. Por esta razón, desde la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) se anima a las familias a realizar acogimiento de estos niños y niñas a través de su proyecto acogER.

Se estima que en Europa hay 5,1 millones de personas que viven con un cáncer raro en Europa y 200 tipos de cánceres raros, según RARECARENet.

El Gobierno hizo público el nuevo régimen económico de los medicamentos huérfanos, tras el acuerdo alcanzado por el Consejo de Ministros el pasado 3 de marzo y anunciado por el ministro de Sanidad, Salvador Illa.

La plataforma Share4Rare, con la que colabora la U703 CIBERER que lidera Rafael Artuch en el Instituto para la Invesitigación Sant Joan de Déu (Barcelona), ha lanzado cuatro proyectos piloto sobre enfermedades neuromusculares, pacientes no diagnosticados, tumores raros del desarrollo y leucemia linfoblástica aguda.

Varias organizaciones, entre ellas la Asociación Española de Medicamentos Huérfanos y Ultra Huérfanos (AELMHU), han suscrito el Protocolo de seguridad y prevención en actividades científico-técnicas de los profesionales de la industria farmacéutica y tecnologías sanitarias, elaborado por Farmaindustria, de cara a la reanudación de las actividades científicas y comerciales presenciales, prevista desde la fase 3 de la desescalada en el Plan de Transición a la Nueva Normalidad aprobado por el Gobierno.

El grupo de investigación coordinado por Santiago Ramón-Maiques, del Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC) en el Instituto de Biomedicina de Valencia (IBV, CSIC), junto con otros investigadores del Sanford Burnham Prebys Medical Discovery Institute (Estados Unidos), ha creado un test celular para una enfermedad rara que identifica a niños que pueden beneficiarse de un tratamiento sencillo para mejorar radicalmente su vida.

El Instituto de Investigación en Enfermedades Raras (IIER), en colaboración con la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) y el Centro de Referencia Estatal de Atención a Personas con Enfermedades Raras y sus Familias (CREER), lleva a cabo el proyecto de investigación titulado “Determinantes del retraso diagnóstico en las personas afectadas por Enfermedades Raras en España: repercusión social y familiar”.

Viernes, 12 Junio 2020 13:18

Jorge Capapey, nuevo presidente de AELMHU

La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultra-huérfanos (AELMHU) ha renovado su Junta Directiva, con los nombramientos de Jorge Capapey, director general de la compañía farmacéutica Alnylam en España, como nuevo presidente, y de tres vicepresidencias asumidas por Leticia Beleta, directora general de Alexion en España; María José Sánchez directora general de CSL Behring en España y Portugal, y David Moreno, de PTC Therapeutics en España.

La Fundación EPIC se une a la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) para hacer posible la investigación de estas patologías, una de las principales prioridades del colectivo y de las más de 370 organizaciones de pacientes que representa, para continuar multiplicando su ayuda a la sociedad.

Página 6 de 95