Entrevistas

El experto opina

«Es necesaria una evaluación económica más holística de los medicamentos huérfanos»

Álvaro Hidalgo. Profesor Titular de Fundamentos del Análisis Económico. Facultad de Ciencias Jurídicas y Sociales de la Universidad de Castilla-La Mancha. Presidente de la Fundación Weber

-¿Cómo está afectando la pandemia por COVID-19 a la atención sanitaria de las personas con enfermedades raras?
-Precisamente el número de julio de la revista NewsRARE estuvo dedicado íntegramente a este tema. Hay que destacar que está afectando en distintos planos. En primer lugar, porque existen dificultades en equilibrar el cuidado de la salud con la vida cotidiana y laboral de las personas con enfermedades raras. También está habiendo una dificultad en el acceso a los servicios sanitarios debido a la pandemia, que se ha traducido en retrasos o cancelaciones de pruebas diagnósticas. Esto ha supuesto que se están diagnosticando menos personas con enfermedades raras y mayores dificultades de acceso a sus tratamientos. El COVID-19 también está poniendo barreras al tratamiento domiciliario y al apoyo de los servicios sociales a estas personas.

Por otro lado, también ha habido un cambio de orientación en la investigación, que está centrada en los tratamientos o vacunas para el COVID-19, y esto ha hecho que se ralentice la investigación destinada al desarrollo de medicamentos huérfanos.

-¿Por qué las personas con enfermedades raras son más vulnerables a los efectos de la pandemia?
-En primer lugar, porque normalmente son enfermedades muy discapacitantes, su diagnóstico es complejo y muchas veces cuando se llega al diagnóstico ya es en fases avanzadas de la enfermedad. Son enfermedades que afectan en gran medida a niños, por lo tanto, suponen también un alto impacto en el medio familiar, y como a veces no disponen de un tratamiento eficaz, generan una dependencia muy elevada tanto de los servicios sanitarios como de los sociales. Si estos servicios están centrados ahora en el cuidado de las personas con COVID-19, todo esto tiene un impacto muy importante en las personas con enfermedades raras.

-¿Cree que la crisis económica hace necesario plantear alternativas a los umbrales de coste utilidad de los medicamentos huérfanos?
-Es necesaria una evaluación económica más holística de los medicamentos huérfanos. En este sentido creo que técnicas como el análisis multicriterio o de la rentabilidad social de la inversión pueden ayudar a complementar el análisis de evaluación económica de coste-efectividad. De hecho, en países que utilizan el umbral de coste años de vida ajustado por calidad, como pueden ser el Reino Unido o Australia, los umbrales para medicamentos huérfanos y ultrahuérfanos están muy encima de los umbrales para medicamentos prevalentes.

-¿Cuáles son en su opinión los principales retos para un tratamiento más humanizado de las enfermedades raras?
-Yo creo que es muy importante poner al paciente en el centro, y no solamente desde el punto de la asistencia y el tratamiento médico, sino también en todo lo que tiene que ver con el apoyo y la asistencia social de este tipo de patologías. Cuando EURORDIS ha realizado una encuesta a pacientes con enfermedades raras, más del 90% han manifestado que durante la crisis del COVID han experimentado interrupciones en la atención recibida o en su cuidado, o sea, también en la atención sociosanitaria. Más del 60% de estos pacientes consideran que estas interrupciones han deteriorado su estado de salud y un 30% afirma que ponen en riesgo su supervivencia.
Todo esto es tremendamente importante y por eso pienso que sería un elemento positivo en esta crisis fomentar todo lo que tiene que ver con la teleconsulta, con la prestación de asistencia sanitaria y farmacéutica en el domicilio de los pacientes.

-¿Cree que la pandemia de COVID-19 nos deja alguna lección de valor en el campo de las enfermedades raras?
-Yo creo que sí. Creo que es muy importante la integración de la asistencia sanitaria y la social, el avance de la telemedicina y el incremento del cuidado domiciliario de estos pacientes. Creo que estos tres ejes se van a ver mejorados después de superar la pandemia por COVID y son una palanca de cambio muy importante para los pacientes con enfermedades raras y sus familias.
Esta crisis puede ser una lección para incrementar el uso de la tecnología tanto en el cuidado de la salud como en el ámbito laboral y cotidiano de las personas con enfermedades raras.