Imprimir esta página
Lunes, 20 Enero 2020 12:05

Investigadores españoles utilizan por primera vez terapia génica para tratar la deficiencia de adhesión leucocitaria tipo I

Valora este artículo
(0 votos)

Un ensayo clínico de terapia génica para la deficiencia de adhesión leucocitaria tipo I (LAD-I) ha conseguido las primeras evidencias de beneficio clínico en el primer paciente tratado.

Se ha realizado con un vector lentiviral desarrollado por la División de Terapias Innovadoras del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (Ciemat), el Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER) y el Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz (ISS-FJD), bajo la dirección de Elena Almarza y Juan Bueren.

La LAD-I es una enfermedad rara genética que se caracteriza por una deficiente expresión de la proteína CD18, que provoca que los leucocitos sean incapaces de abandonar el torrente sanguíneo y migrar a los tejidos para combatir las infecciones. Los pacientes con esta deficiencia sufren infecciones graves y recurrentes que pueden provocar su muerte en los primeros años de vida.

Los investigadores han trabajado durante diez años en estudios preclínicos que han conducido a la generación de este vector terapéutico, diseñado para expresar la proteína CD18 en las células del paciente. Con ello, los leucocitos recuperan su funcionalidad.

La siguiente fase del ensayo se realizará en 2020 en el Hospital Niño Jesús y un segundo centro europeo

Este vector lentiviral obtuvo en 2016 la designación de medicamento huérfano tanto por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) como de la FDA de Estados Unidos.

El procedimiento de terapia génica utilizado en este ensayo clínico comienza con la recogida de las células madre sanguíneas del paciente. A este proceso le sigue una segunda etapa en la que se corrige el defecto genético de estas células mediante el vector lentiviral desarrollado por los investigadores españoles. Finalmente, las células corregidas del defecto genético se reinfunden en el paciente.

El primer paciente ha sido una niña de 9 años con infecciones graves recurrentes, tratada por Donald B. Kohn, investigador principal del ensayo, en la Universidad de California (Estados Unidos).

A los tres meses, el 45% de los leucocitos de la sangre de la paciente están corregidos del defecto genético, las heridas están cicatrizando y la paciente se encuentra en buen estado de salud.

Fuente: CIBERER

Visto 602 veces Modificado por última vez en Lunes, 20 Enero 2020 12:09