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Viernes, 04 Noviembre 2016 08:31

Presentada en Madrid la plataforma Helpify, dedicada a investigar terapias génicas para enfermedades raras

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Helpify es una plataforma promovida por el Centro de Investigación Médica Aplicada (CIMA) de la Universidad de Navarra y la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) cuyo principal objetivo es impulsar la investigación de terapias génicas para enfermedades raras a través de crowfunding.

La iniciativa, así como los últimos avances en la materia, se presentaron en Madrid el pasado 26 de octubre. El objetivo fue que “quienes conviven con una enfermedad en Madrid, así como e investigadores y profesionales sanitarios de la comunidad pudieran conocer los últimos avances en terapia génica, enfocada a la introducción de genes específicos en células del paciente”, destacó María Elena Escalante, delegada de FEDER en Madrid.

A juicio de Escalante, “estos avances solo serán posibles con un apoyo capaz de dotar de financiación a nuevos estudios enfocados a la curación de estas patologías”.

En palabras de Cristian Smerdou, investigador del Programa de Terapia Génica y Regulación de la Expresión Génica del CIMA, “la introducción en el organismo de copias correctas del gen dañado podría ser un tratamiento eficaz para los niños afectados. Para lograrlo, necesitamos identificar el vehículo o vector más adecuado y ensayarlo en el laboratorio, una fase previa a los ensayos clínicos que es imprescindible para garantizar la eficacia y la seguridad del tratamiento”.

En 2013 se inició en el CIMA el primer ensayo clínico en el mundo de terapia génica para tratar la porfiria aguda intermitente, enfermedad que produce graves alteraciones del sistema nervioso. Además, recientemente el centro ha desarrollado un vector terapéutico que revierte los síntomas de la enfermedad de Wilson en modelos animales, patología genética que produce daños graves en el hígado y el sistema nervioso. “Los resultados obtenidos hasta el momento sugieren que la terapia génica podría aplicarse de manera exitosa en otras enfermedades monogénicas como el síndrome de Dravet. Para impulsar este proyecto necesitamos que toda la sociedad, tanto empresas como particulares, se impliquen y apoyen esta iniciativa. Entre todos podremos ofrecer una solución a miles de enfermos y a sus familiares”, aseguró el Dr. Smerdou.

Fuente: Discapnet

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