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Viernes, 05 Febrero 2021 05:20

Asociaciones de pacientes exigen el acceso al tratamiento enzimático de la alfa manosidosis a todos los afectados

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Dos pacientes murcianos afectados por alfa manosidosis no reciben el tratamiento enzimático que necesitan por habérselo denegado el gobierno de su comunidad autónoma, según han denunciado la Asociación de Enfermedades Raras D’Genes y MPS Lisosomales.

Se trata de los únicos pacientes con esta enfermedad en toda España a los que se les ha denegado el tratamiento. A uno de ellos se le suministró por vía del uso compasivo durante casi 5 años semanalmente, pero se le ha retirado en el momento de su comercialización. Según la Comisión Regional de Farmacia de Murcia, "no se había demostrado la eficacia del tratamiento", motivo por el cual ya no se le proporciona, algo que, según el propio afectado y los informes clínicos que lo han evaluado es rotudamente falso. Al segundo paciente se le denegó desde un principio.

Este tipo de tratamiento ayuda a controlar las manifestaciones no neurológicas de los pacientes con formas de leves a moderadas de alfa manosidosis, ralentizando sus alteraciones. De hecho, diferentes estudios han determinado su efectividad en el primero de los pacientes, que estuvo sometido a seguimiento clínico en Copenhague y que, gracias al tratamiento, experimentó una mejoría en todas las áreas de análisis en su evolución.

En el estudio de idoneidad que elaboró la Comisión Regional de Farmacia se hizo una reevaluación clínica para justificar el uso del fármaco en el paciente, y se estableció que la movilidad no había empeorado.

En consecuencia, se solicitó una reevaluación a la Comisión para determinar la posibilidad de continuar el tratamiento enzimático, y así evitar y/o enlentecer la progresión de la enfermedad. La Comisión lo volvió a denegar por no estar demostrada la eficacia del tratamiento, y el paciente no pudo seguir accediendo al mismo.

Tras diez meses sin recibir la terapia, se ha observado un evidente empeoramiento clínico generalizado a partir de los 4-5 meses, con más dolores óseos, limitación de movilidad, necesidad de tomar analgésicos y otros deterioros clínicos, como la pérdida de memoria o la dificultad para comer. El paciente pasó a ser dependiente de una tercera persona en todas las actividades diarias.

En este contexto, la asociación MPS Lisosomales y la Asociación de Enfermedades Raras D´Genes hacen un llamamiento a toda la comunidad médica para ofrecer el tratamiento enzimático en cuestión a todos los afectados, en todas las comunidades autónomas de España. En estos momentos, hay diagnosticadas de alfa manosidosis un total de 6 personas en todo el país.

Asimismo, las dos asociaciones instan a la Consejería de Salud de la Región de Murcia a que a la mayor brevedad posible autorice el uso del tratamiento enzimático a ambos pacientes y garantice el acceso en equidad a dicho medicamento huérfano a los afectados.

Ambas entidades quieren denunciar la impotencia ante esta situación al ver cómo en otras comunidades autónomas el fármaco se suministra a pacientes con el mismo diagnóstico y en la Región de Murcia se deniega.

Fuente: Murcia.com

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