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Miércoles, 13 Enero 2021 05:35

El Real Decreto sobre tratamientos especiales podría mejorar el acceso a los medicamentos huérfanos

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La Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) ha declarado que el proyecto de Real Decreto por el que se regula la disponibilidad de medicamentos en situaciones especiales, lanzado a consulta pública el pasado 28 de diciembre por el Ministerio de Sanidad, a través de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), supone una oportunidad para potenciar la autorización y el acceso a medicamentos huérfanos.

Ante este primer proyecto, FEDER ha aplaudido la disposición del Ministerio al reconocer la continuidad de estas situaciones excepcionales y la idoneidad de aprobar un nuevo Real Decreto que contemple de forma más amplia las modificaciones necesarias al respecto.

"Actualmente, se estima que solo el 5% de las más de 6.172 enfermedades raras identificadas en todo el mundo cuentan con tratamiento. Esta es la principal barrera de los más de 3 millones de personas que conviven con enfermedades raras en nuestro país, junto con el retraso diagnóstico. Entre los medicamentos que existen, no todos están autorizados o son accesibles a los pacientes", apunta el presidente de FEDER y su fundación, Juan Carrión.

A pesar de que la autorización de un medicamento huérfano sea otorgada por la Unión Europea (UE), las decisiones sobre su precio y reembolso se realizan a nivel nacional, lo que produce diferentes precios entre los estados miembros. En la actualidad, y de forma concreta en nuestro país, solo se comercializan el 48% de los medicamentos huérfanos autorizados por la UE.

En este sentido, FEDER ha recordado que la falta de investigación y de información, el largo trayecto desde su designación hasta su comercialización (que conlleva décadas de desarrollo) o la gran distancia entre los que se encuentran autorizados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) y los comercializados en España, han generado situaciones clínicas excepcionales que se suman a las planteadas por los medicamentos huérfanos.

Además, tal como se recoge en el 'Estudio sobre necesidades sociosanitarias de personas con Enfermedades Raras en España', de las personas que han utilizado en alguna ocasión uno o varios de estos tipos de medicamentos, el 15,96% ha empleado medicamentos huérfanos, el 4,78% ha utilizado alguna vez medicamentos de uso compasivo y el 3,47% ha accedido a un uso fuera de indicación (off label) de algún medicamento. Finalmente, un 6,3% ha tenido que utilizar medicamentos extranjeros.

Entre quienes han utilizado alguna vez o utilizan este tipo de medicamentos, la mitad han notificado dificultades: un 17% para acceder a huérfanos, casi un 10% para uso compasivo, casi un 9% para tratamientos extranjeros y un 7% para off label.

"Preocupa, por tanto, que el acceso a este tipo de medicamentos en situaciones especiales y excepcionales supla o complemente ese 52% de medicamentos huérfanos que aún no se han autorizado en nuestro país", añade Carrión.

A esta situación viene a dar respuesta el nuevo Real Decreto por el que se regula la disponibilidad de medicamentos en situaciones especiales. Por su parte, desde FEDER han identificado la necesidad de integrar diversas necesidades.

En concreto, para medicamentos de uso compasivo aboga por garantizar la continuidad de un tratamiento hasta el momento de su autorización y comercialización; y para medicamentos utilizados en condiciones distintas a las autorizadas y para medicamentos no autorizados en España pero legalmente comercializados en otros países, propone priorizar el criterio médico, debidamente justificado mediante un informe clínico, en el momento de la prescripción de un determinado tratamiento, cuya respuesta haya sido claramente beneficiosa o haya permitido estabilizar al paciente, a pesar de la existencia de alternativas terapéuticas comercializadas en España.

Del mismo modo, FEDER recomienda simplificar el acceso a los fármacos, estableciendo criterios de acceso y mejorando los tiempos de espera. Para ello, una de las propuestas podría ser que, una vez autorizado el medicamento, se autorice inmediatamente en España con uso bajo criterio médico y en centros de referencia.

Fuente: FEDER

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